クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/04/16〜2024/05/18
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>>206
ヘリオスは再生医療等製品。クリングルは医薬品。
その他にも、対象疾患、治験の内容、論点や課題など、全く状況が異なると思うので、比べられないと思います。
同じケースとは言えないかと。 -
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>>206
比較するのであれば、ヘリオスの脳梗塞急性期ではなく、ニプロのステミラック注（脊髄損傷亜急性期）の方が、適切だと思います。
ステミラック注は、一度もプラセボ対照比較試験を行わず、探索的試験のみで、患者数も少なく、AIS分類のAだけでなく、BやCも含めて行われ、主要評価項目は一段階改善で、条件付き承認されています。
クリングルの脊髄損傷急性期は、1/2相でプラセボ対照比較試験を行い、3相の患者数もステミラック注より多く、AIS分類のAの患者だけで行っているなど、試験の厳格さはステミラック注よりも遥かに上です。
そして副次評価項目とした一段階改善では統計学的有意差が出ています。
ステミラック注が条件付きで承認されているのに、このクリングルの結果で、通常承認はともかく、条件付き承認も認められないとは思えません。
もっとも、今の材料は、承認されるかどうかではなく、「承認申請」です（承認されるかどうかは、まだ先の話。）
会社は準備を進めており、特に大きな課題は挙げられておらず、承認申請は予定どおりにされると思います。
■会社Ｑ＆Ａより
＜ご質問＞
通常の承認を目指すのでしょうか、条件付き承認となる可能性はあるのでしょうか。
＜回答＞
当局との相談次第になると考えます。通常の承認でも条件付き承認でも申請資料は同じですので、当社としましては、当局の了承が得られ次第速やかに承認申請できるよう、準備を進めてまいります。 -
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>>206
脳梗塞急性期の場合はまだt-PAの静脈注射など処置として手の施しようがある疾患だから現場としてはまだ治療の選択がある。
急性期脊椎損傷については本当に何にもないんだよ。どうにもならないのが現状。
その辺を考えるとヘリオスの場合とはケースが全く違う。
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rwr*****
いまだ分からないのは、ヘリオスの脳梗塞治療薬が申請されていないことです。
これはクリングルの急性脊髄損傷治療薬と同じケースと思うのですが？
「ヘリオスが脳梗塞の治療薬として開発している骨髄由来細胞医薬「HLCM051」に関するTREASURE試験では、主要評価項目は達成されませんでしたが、副次評価項目である「Global Recovery（全般的機能回復）」では有意差が認められました。この結果は、投与365日後のデータで、HLCM051群が27.9％、プラセボ群が15.7％という達成率を示しています。
ヘリオスの鍵本社長は、主要評価項目が未達だったことは残念だが、再生医療等製品として過去最大の200例の二重盲検試験で副次評価項目において臨床的な効果を証明した意味は大きいと述べています。また、承認に向けて規制当局と交渉していく考えを強調しており、Global Recoveryのデータで通常承認を目指していくとの立場を示しています。」
試験の結果、主要評価項目である「Excellent Outcome（優れた転機）」の達成率では有意差が認められなかったものの、副次評価項目であるGlobal Recoveryの達成率で有意差が示されたため、ヘリオスはこれを根拠に承認申請を進める方針です。ただし、主要評価項目が未達だったため、承認申請には慎重な検討と規制当局との協議が必要となります1。