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>PRO評価で先行したのは米国です。
>米国 FDA は 2009 年に既に PRO 測定についてのガイダンス Guidance for Industry Patient-Reported >Outcome
>Measuresを発布しています。

このガイダンスはPROの重要性について述べたものではないよ。
まず、FDAがPROに関する最初のドラフトガイダンスを出したのは2009年ではなく2006年の2月です。

このガイダンスの中でFDAはPROが重要(PRO endpointがNon-PRO endpointより重視される)などということは一言も言っていないよ。

FDAが言っているのは、PRO endpointで評価された薬剤の有用性をlabel(添付文書)で効能として記載する場合には、そのendpointが適切であるか、観察が適切であるか、あるいは計量や統計学的処理が適正であるか。。。など留意点があり、そのoutcome mesureの取り扱いに関するFDAの考えを指針を提示したのではないですか?

薬効評価においては客観的な指標 (objective endpoint) と主観的評価 (subjective endpoint) があるわけですが、後者はどうしてもノイズが入りますし、薬効以外の要因が結果に影響することも多いです。

N=18程度の、しかもone legのopen trialで、subjective endpointについてどうのこうの言うのは、個人的にはナンセンスであると思いますけれど。やはり早期臨床試験においては客観的かつ定量的な指標の結果に重きが置かれるべきだと思います。

  • >>320

    先ほどの医薬産業政策研究所の過去のレポートをもう少し詳しく言うと

    「臨床試験の米国登録データベースであるClinicalTrials.govを用い、企業主体の第二相あるいは第三相試験に絞り込んで、PRO関連用語を抽出して検索を行いました。絞り込まれた4,351試験のうち、各試験の臨床評価方法の記載内容を確認した結果、2,033試験を何らかの形でPRO評価を行っている臨床試験と判断しました。そのうち、PRO評価を主要評価項目に採用していた試験は582試験、副次評価項目のみで採用していた試験が1,447試験、4試験はその他のエンドポイントとして利用されていました。」

    つまり、PRO評価を主要評価項目に採用していた試験が582試験もあったということです。

    例えば、「痛み」に関する評価は、以前から患者の主観に頼らざるを得ない分野であり、患者による直接評価が頻繁に用いられていることが今回の結果からも確認できたとしています。

    従って、患者のQOLに関わる部分の改善度も患者自身が主観的に感じるところではないでしょうか。