サンバイオ(株)【4592】の掲示板 2018/05/02〜2018/05/12

>PRO評価で先行したのは米国です。
>米国 FDA は 2009 年に既に PRO 測定についてのガイダンス Guidance for Industry Patient-Reported >Outcome
>Measuresを発布しています。

このガイダンスはPROの重要性について述べたものではないよ。
まず、FDAがPROに関する最初のドラフトガイダンスを出したのは2009年ではなく2006年の2月です。

このガイダンスの中でFDAはPROが重要（PRO endpointがNon-PRO endpointより重視される）などということは一言も言っていないよ。

FDAが言っているのは、PRO endpointで評価された薬剤の有用性をlabel（添付文書）で効能として記載する場合には、そのendpointが適切であるか、観察が適切であるか、あるいは計量や統計学的処理が適正であるか。。。など留意点があり、そのoutcome mesureの取り扱いに関するFDAの考えを指針を提示したのではないですか？

薬効評価においては客観的な指標 (objective endpoint) と主観的評価 (subjective endpoint) があるわけですが、後者はどうしてもノイズが入りますし、薬効以外の要因が結果に影響することも多いです。

N=18程度の、しかもone legのopen trialで、subjective endpointについてどうのこうの言うのは、個人的にはナンセンスであると思いますけれど。やはり早期臨床試験においては客観的かつ定量的な指標の結果に重きが置かれるべきだと思います。