アンジェス(株)【4563】の掲示板 2018/03/25〜2018/03/28

>>290

＞コラテが使ってるプラスミドベクターが細胞内にきちんと遺伝子を運んでいないのではないか。
＞これは私の想像ですので気にしないで下さい。

それはあなたの妄想です。

アンジェスが開発しているHGF遺伝子治療薬は、HGFでもなければHGF遺伝子そのものでもありません。HGFをコードするDNA配列をプラスミドに組み込んだ人工的なプラスミドです。
この治療薬は、細胞内に取り込まれ遺伝情報を発現し、HGF蛋白を産生させます。そのHGF蛋白がgrowth factorとして働き、（今回の適応症の場合には）側副血行路という血管を新生させ、下肢の血流改善を図るのです。

HGF遺伝子治療薬によって、遺伝子が発現し、HGF蛋白が産生されることは立証されています（細胞内に取り込まれているんだよ～。それを確認することは遺伝子治療研究の基本だよ～）。また、HGFプラスミドの投与はHGF遺伝子そのものを投与するより効果が高いことも立証されています。

プラスミドによる遺伝子導入は、ウイルスベクターを用いる導入に比べれば、導入効率は非常に低いです。あなたのおっしゃる通りです。ただし、アンジェスの治療薬は「筋肉内投与」という方法を選択することにより、患部に高濃度のプラスミドを到達させることを企図し、治療薬としては十分に臨床効果があると理論立てています。そして検証してます。経口投与や静脈内投与ではなく、局所高濃度投与と考えればいいでしょう。

あなたが思い浮かぶ、言いがかりとも思える懸念は、アンジェスはもう何年も前から想定していて対処していると思います。

あなたの妄想を読んで、気にする方、ミスリードされる方がいるといけないと思いコメントまで。