4552 - ＪＣＲファーマ(株) 2018/09/29〜

国内P3試験は、ハンター症候群患者20人にJR-141を12か月間投与し、
脳脊髄液中のバイオマーカーを主要評価項目として、中枢神経系症状
及び全身症状の変化について評価を行うとしています。

恐らく、治験開始から１年を経過したものと推測します。

と言うことは、もうソロソロでしょう！期待しましょう！

今後の新薬開発は、ＪＲ－１４１にとどまりません！

ＪＣＲファーマのＨＰでは、高らかに以下を宣言しています！

今後、当社は、JR-141に引き続き、病態発症に中枢神経系が関与している
他のライソゾーム病に対して、J-Brain Cargo®を適用した治療酵素の開発
を順次行い、希少疾病治療薬のスペシャリティファーマとして、より多くの
患者様の治療に貢献できるように取り組んでまいります。

昨年３月に、先駆け審査指定制度に適用されてから、早や、
１年と３ケ月が経過しようとしています。
フェーズⅢの治験も順調に進み、その成果が発表される時が
やってきました。

６月、７月の株主総会、第１Ｑ決算説明会では、
ＪＲ－１４１の承認申請手続きの具体的スケジュールの
発表があるのではないでしょうか。

いよいよそのときが来ました。大いに楽しみになってきました。

承認申請手続きが期待される新薬、ＪＲ－１４１について

2019.06.27
第44期定時株主総会
2019.07.25
2020年3月期　第1四半期決算発表

その進捗状況について、相当具体的な説明があるものと期待
されます。
今後、１～２ヶ月の動きから目が離せません！

ここも間もなく、承認申請手続きに入る頃です。
ＩＲ発表があれば、株価は火柱のごとく上昇するでしょう！
期待して待ちましょう。

教科書のようなチャート

昨日高いとき放しておいたけど今後また上がるかもです。要チェックしときます

少し前の掲載記事ですが、－－－－－－－

ーーーーJCR　ハンター症候群用薬JR-141のP3開始、19年度中に申請へーーー　
　　　　　先駆け審査指定品目　　公開日時　2018/08/10 03:52

JCRファーマは８月９日、血液脳関門通過技術を適用したハンター症候群治療
酵素製剤「JR-141」（開発コード、一般名：血液脳関門通過型遺伝子組換え
イズロン酸2スルファターゼ）の国内フェーズ３試験を開始したと発表した。
19年度中の承認申請を目指す。

JR-141は18年３月に、厚労省から先駆け審査指定制度の対象品目に指定された。
指定要件は、
▽治療薬の画期性
▽対象疾患の重篤性
▽対象疾患に係る極めて高い有効性
▽世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制を持つこと――
の全てに該当すること。

薬事承認に向けた相談・審査を優先的に行うことができ、目標審査期間は
６か月となる。

国内P3試験は、ハンター症候群患者20人にJR-141を12か月間投与し、
脳脊髄液中のバイオマーカーを主要評価項目として、中枢神経系症状及び
全身症状の変化について評価を行う。

ハンター症候群の既存治療では、欠損している酵素を補充するが、補充された
酵素は中枢神経系に移行しないため、中枢神経症状に対して効果が期待できな
い。

JR-141は、対象疾患で欠損している酵素とトランスフェリン受容体を特異的
に認識する抗体を結合させた医薬品で、これにより酵素を中枢神経系へ送達
させる新規の薬物送達技術を有する。

ーー 指定制度の内容（先駆け審査指定制度の対象品目における措置）ーーー

1優先相談

　　対象品目については、PMDAにおける優先的な治験相談品目として取り
　　扱われます（資料提出から治験相談までの期間の短縮）。

2事前評価の充実

　　対象品目については、PMDAにおいて実施されている「先駆け総合評価
　　相談 」別ウィンドウで開くを受けることができます。

3優先審査

　　対象品目は、その内容に鑑み、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び
　　安全性の確保等に関する法律（昭和35年法律第145号）第14条第7項の
　　規定「医療上特にその必要性が高いと認められるもの」に該当すると考
　　えられるため、対象品目への指定をもって優先審査の取扱を行います。

なお、本制度の対象品目については、承認申請に至る前の段階から（2）の
事前評価を活用することにより、承認申請から承認までの総審査期間の目標値
を6ヶ月に設定します。

4コンシェルジュ

　　PMDAにおいて指名される審査パートナーが、当該対象品目の開発に関
　　して進捗管理の相談、承認申請者及び承認審査関係部署との調整を行い
　　ます。

5再審査期間

　　対象品目は、その内容に鑑み、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び
　　安全性の確保に関する法律施行規則（昭和36年2月1日厚生省令第1号）
　　第57条第1項に規定する「製造販売の承認のあつた日後6年を超える期間
　　当該医薬品の副作用によるものと疑われる疾病、障害若しくは死亡又は
　　その使用によるものと疑われる感染症その他の使用の成績等に関する調査
　　が必要であると認められる希少疾病用医薬品以外の医薬品」への該当性に
　　ついて、個別に審査の過程で判断することとします（最長10年）。

>>949

nm1*****様

同感です。以前下記投稿をしました。

「ＪＣＲファーマは、サンバイオの保険で購入してました。かなりの期間、保険のＪＣＲファーマは、ガンガン下がり、サンバイオが暴騰。外れたかなと思いつつ、全株ホールドしてました。暴騰の方にシフトの誘惑はありましたが、過去の反省で止めてました。結果的に幸いしました。当初の投資金額で行くと、意外なことにサンバイオの８割レベルでした。
皮肉なことに、サンバイオは歴史に残る暴落、ここでやっと保険が効いてきたという、何とも複雑な気持ちです。
やはり1銘柄集中は、リスクがある、と改めて感じました。
ＪＣＲファーマの場合は、相当下手くそな買い方をしても（つまり前回高値圏）じっと我慢していれば、何とかなる株だなあ、と感じています。それと、ＩＲをコマメに出してくれて、配当もあり、安心感はありますし、楽しみもありますね。」

その後ですが、面白い事実があります。私は、バイオ医薬品2銘柄に集中投資しております。分散投資とは逆です。ところが、この両銘柄、補完する動きをしております。一方が下がっているときは、片方は上昇しております。結果的に、平準化されています。

さて、ＪＣＲファーマですが、最悪の高値掴み分もありましたが、漸く悠然と含み益を楽しめる状態にきました。でも、残念ながら、新幹線「のぞみ」で神戸まで往復して株主総会出席の余裕は出ておりません。

でも、これだけは言わせてください。当社研究開発の資料を見ると、やはりこの会社、凄いということです。

それと、マクロ環境でみると、今回の米中対立ですが、これはもう戦争です。日本マスコミの認識は全く甘いと断言できます。米国は本気で中国潰しにかかっていますね。経済、軍事、最先端技術、為替が全部絡む全面戦争です。5年10年戦争ですね。日本を太平洋戦争に追い込んで、崩壊させた時を想起させます。

輸出関連ハイテク銘柄、インバウンド総崩れは早晩避けらないと思います。消去法で、薬価改定リスクの少ない、限られた成長性ある医薬品銘柄が注目されるのは時間の問題と思っております。
いよいよJCRファーマに陽が当たるときが近づいているように感じております。

ＢＢＢ脳関門通過技術に対する大手製薬会社からのオファーが
入れば、これＢＩＧ・ＩＲでしょう。
この技術を欲しがる製薬会社は、世界中に沢山あると思いますよ！
もう既に交渉中かもしれませんよ！

>>946

s24さんこんにちは

サンバイオから来られた由、これからもJCRの重要情報の提供宜しくお願い致します。
更なる株価上昇を目指して、共に楽しんで行きましょう。

>>946

頻度は自由だからいいけど。

JR141のⅢ相は2018年8月スタート、患者登録完了が2018年12月。観察期間は1年。

これで、近々飛び出すかもですか？

ＪＣＲファーマに関する重要な情報を知ってもらえればいいという
間隔で投稿しています。

本当に、ここのＢＢＢ通過技術は、世界の大手製薬会社が注目する
技術だと思います。
この技術があれば、夫々開発した有効な薬剤がＢＢＢを通過し、
薬効を発揮することが可能となるかもしれません。

パーキンソン病、アルツハイマー、脳梗塞、脳損傷なども、治せる
ことに役立つかもしれません。

既に、昨年３月に先駆け審査指定制度適用され、フェーズⅢ治験も
実施中のＪＲ－１４１は、最終段階を迎えているとのことでもあり
近々、承認申請手続き開始のＩＲが飛び出すかもしれません。

期待しましょう！

>>942

きみ、既出連投しつこいよ。

お花畑はサンバイオでやってね。

画期的基盤技術となる可能性があるJCRのJ-Brain Cargo
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－

JCRが開発したBBB通過技術、ペプチド付加しレセプターを通り抜け
脳血液関門を突破する技術がとうとう実用化

JCRファーマが先日、開催した説明会では、J-Brain Cargoとは「BBBに
存在する特定のレセプターを通過するペプチドを発見した。このペプチド
を蛋白質や低分子化合物に結合させると、蛋白質や低分子化合物もBBBを
通過できるようになる」という技術だということでした。

JCRファーマはJ-Brain Cargoを応用して酵素製剤でハンター病治療薬の
JR-141を創製し、臨床試験を開始。通常の酵素製剤と比較して、JR-141
の脳内の濃度が数十倍に上昇することが確認されています。

作用機序的には有効であるものの、BBBを通過できないため治療薬として
実用化できない候補化合物は数多くあります。J-Brain Cargoが創薬基盤
技術として本当に機能するなら、中枢神経系分野を中心にイノベーション
をもたらす。

実際、BBB通過技術については、世界中のアカデミアや企業の研究者が挑戦
してきました。ここまでの有効性が証明された例はほとんど無いそうです。

前年度から今年度にかけて、先駆け審査指定制度に指定され、今年度中に、
承認申請若しくはそれに準じる状況に至る有力バイオ銘柄は

○　サンバイオ：ＳＢ６２３（ＴＢＩ脳梗塞薬、フェーズⅢ）

○　オンコリスバイオ：テロメライシン（がん治療薬、フェーズⅡ）

○　ＪＣＲ：ＪＲ－１４１（ＢＢＢ関門通過のハンター症候群用薬、フェーズⅢ）

今後これらの銘柄は、突然ＢＩＧ・ＩＲが飛び出して不思議でない状況。

ことに、ＪＣＲファーマのＪＲ－１４１は、ＢＢＢ脳関門通過による、
ハンター症候群用薬として、昨年３月に先駆け審査指定制度に指定されて
以来１年を経過し、既にフェーズⅢ治験を実施中であり、間もなくその成果
が発表され、今年度中に承認申請される予定にあるとのこと。

ＪＣＲファーマ社長も、東京都内で開いた決算説明会で、ライソゾーム病
治療薬のグローバルメーカーへの導出活動について「今年度中にまとまると
思っている。デューデリジェンス（査定）で最終的に話を始めている」と述べ、
大手製薬会社への導出を考えているようだ。
治験成果発表次第では、即座に、導出ＩＲが出される可能性を持っている。

ますます、注目度が上がってきている。

他で爆損こいてる分埋めるために売ったんやろ(^ ^)

本日マイナスの要因か？
【５％】ＪＣＲファについて、みずほ銀行は保有割合が5％未満に減少したと報告
ＪＣＲファーマ <4552> について、みずほ銀行は5月22日受付で財務省に変更報告書（5％ルール報告書）を提出した。
報告書によれば、みずほ銀行と共同保有者のＪＣＲファ株式保有比率は5.64％→4.54％に減少した。
報告義務発生日は5月15日。

■財務省　：　5月22日受付
■発行会社：　ＪＣＲファーマ <4552>
■提出者　：　みずほ銀行

◆義務発生日　保有割合（前回→今回）　　保有株数　　　　提出日時
　2019/05/15　 5.64％　→　 4.54％　　 1,472,090　　2019/05/22 11:27

■提出者および共同保有者
　(1)みずほ銀行
　　　　　　　 0.60％　→　 0.60％
　(2)みずほ信託銀行
　　　　　　　 0.30％　→　 0.30％
　(3)アセットマネジメントOne
　　　　　　　 4.41％　→　 3.36％
　(4)アセットマネジメントOneインターナショナル(AssetManagementOneInternationalLtd.)
　　　　　　　 0.34％　→　 0.28％

ＪＣＲ自体の問題では無のでは

>>931

まったく同感です。製薬メーカーとして世界に通じる日本を代表する会社になって欲しい。