4552 - ＪＣＲファーマ(株) 2021/09/16〜

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　心を燃やせ‼️
　　焼き尽くせ〜⤴️‼️
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　これで逆転だ〜⤴️‼️
　　おっしゃ〜3000P⤴️🏀
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【ｎｙ：am4時、＋561㌦高。！】(^^♪
お早う。　今朝は、日本にも素直に帰ってくるでしょう。
当然、ここも久しぶりに、うっぷんを晴らしてくれるでしょう。期待しましょう。

　　　　　　　　”念ずれば花開く”

>>676

岡山医療センターの治療で良い結果が出ることを期待しています。いずれにしても、ブラジル承認申請とグローバル治験の開始が待たれる所ですね。

>>684

2大政党Ｘ
2大学　○

>>682

2大政党が覇権を争っているのと、
出身大学の教授職を目指している人達ですから失敗は許されないかもです

>>681

これに関しては、ほぼ同等の薬剤ですので、逆もあり得ます。

以外と成育医療センターは封建的かもですが。

>>678

補足説明ありがとうございました。

>>635

よろしなぁ～付き合うで、天までぶっ飛ばして地の底まで落としてや～能書きいらん銭儲けやさかいな。

>>672

国内のムコ多糖症患者数は、大阪市立大学病院と成育医療センターが多く、特に成育医療センターに大御所といえる医師がいて、ヒュンタラーゼの治験もこの2施設で行われました。
脳室内投与の開発者がすぐに自分たちが開発した治療法をあきらめ、イズカーゴに変更するとは、それまで協力した製薬会社や患者さんの手前、思えず、
脳室内投与に関与していなかった病院、岡山医療センターなどへのプロパガンダなど、外堀から埋める手法は良い作戦かと思います。それらをどれだけ束ねられるか手腕も試されますね。

>>674

これは時間をかけてデータを収集していく必要があるのでしょうね。一方、症例拡大については示された課題をきちんと課題と捉える事が出来ていれば、事前に抑えていくことが出来ると思います。今回どうなるかはまだ分かりませんが、今後については期待するとともに、是非ともしっかりとしたデータ取りと検証を行ってもらいたいものですね。

>>671

おっしゃる通りです。
早くグローバル展開出来ればいいなと思いますが、
日本で治験をした医師が「HS濃度の評価だけでは十分なエンドポントとはいえない。発達への効果を評価しなければ世界的に認めてもらえない」とも言っていて、
日本の中枢神経発達への評価法が世界標準より甘かったのではないかと感じました

>>670

こういう記事もありました。

岡山医療センター（岡山市北区田益）は、ムコ多糖症II型の新たな治療薬「イズカーゴ」の使用を始めた。点滴での投与で脳内に必要な酵素を届けられるという、これまでの薬剤にはない特長がある。知能障害も含めた全身症状の改善が期待されている。
ムコ多糖症は、先天性の希少難病であるライソゾーム病（小児慢性特定疾病）の一つ。ライソゾームは細胞内の小器官で、不要になった物質を分解する働きがある。分解に必要な代謝酵素がうまく働かないのがライソゾーム病で、足りない酵素の種類によって５０種類以上ある。不要な物質が分解されず蓄積すると、さまざまな症状を引き起こす。

　ムコ多糖症II型の症状は、知能障害や低身長、関節のこわばり、骨の変形、おなかの膨らみ、角膜の濁り―など。国内のムコ多糖症患者の中ではII型が一番多く、約２５０人いるという。治療法には、足りない酵素を補う酵素補充療法や造血幹細胞移植がある。

　イズカーゴは静脈注射による酵素補充療法の薬剤。ＪＣＲファーマが５月から販売を始めた。１週間に１回、約３時間点滴で投与する。必要な物質以外は脳に入らないようにしている血液脳関門を、新技術を用いて通過させる。古城真秀子医師は「早い段階で病気を見つけて患者さんに投与できれば、知能障害がほとんど起きなくなる可能性もある」と言う。

　岡山医療センター小児科は、低身長や糖尿病、甲状腺疾患、副腎疾患などの内分泌疾患、ライソゾーム病などの先天性代謝異常症に積極的に取り組んでいる。
（2021年08月18日　更新）

>>670

ニッチな市場で商売をしようとしているので規模がもともと少ないのは事実だと思います。その代わりにブルーオーシャンであることも事実で、グローバル展開して早期に承認の拡大をしていくことと技術の転用で適応症例を拡大して行くことが事業規模の拡大につながるのではないかと思います。あくまで素人の個人的な見解です。

何故JCRの株価が低迷しているのだろう。大和証券のレイティング下げ以来、不安を感じつつ、私なりに考えてみた。


JCRの将来を占う上で、J-Brain Cargoは最も気になるところだ。
これまでムコ多糖症2型ハンター症候群治療新薬であるイズカーゴの対抗馬について、海外での情勢などを一部、述べてきたが、

国内に目を転じると、

ハンター症候群の国内で確認された患者数は168名。男子10万人に1人とすると、年間新規患者はわずかに数人？

現在イズカーゴの国内対抗馬は、ヒュンタラーゼ脳室内直接投与法のみである。

両者を比較してみる。(もし間違っていたらご指摘を)。

ヒュンタラーゼは、今年４月、イズカーゴよりわずかに先行して、発売された。こちらは脳室内直接投与という新たな治療法を医師が考案し、医師主導治験として治験が行われ承認にこぎつけた。イズカーゴがわずかに遅れて、JCRの依頼を受けた同じ医師が、臨床治験を担当して承認に至った。

ここで、承認後臨床試験でどちらを優先するかが今後を大きく左右するが、それはさておき、仮に、半分ずつ平等に分配するとして、対象患者数はさしあたり2分の1となる。


ここでさらに治療開始年齢に注目すると、中枢神経系発達成長に効果を発揮させるためには、3歳以下での治療開始が必要であるという。

ここでも至適患者数が絞られる。

次に投与方法の優劣についてである。
成人の場合はともかくとして、3歳以下での週１回の3時間の点滴注射はルート確保上、厳しいものがある。逆にヒュンタラーゼは、あらかじめ頭部に植え込み型脳脊髄液（CSF）リザーバーを装着するという、これも1度ではあるが、厳しい措置が必要である。これはどちらが有利か現場にいないと優劣は不明である。
どちらも一長一短であろうが、さてどちらの方法が普及するだろうか。

ここを乗り切る事が他のムコ多糖症治療においても大事になってくるのではないかと思う、、、

これはあくまで推論であり、私は門外漢である事を付け加えておく。又異論もあろうかと思うがお許しを。

>>667

アストラゼネカワクチン合計6000万回分が、海外へ提供されお役に立つ事は、誠にめでたい事です。

しかし、このワクチンはすでに政府がアストラゼネカから購入し保有しているワクチンを、国内使用しないという事が確実になった為、余りを海外に回すだけのことであり、JCRの業績には特別に影響を及ぼす訳では無いと思います。

>>660

mosi様✨(ˊ˘ˋ*)ありがとうございます♡
足に力が入らなかった様で、右足から崩れてしまいました😞　左手が手すりを握りしめていたので助かりました｡ﾟ(ﾟ´ω`ﾟ)ﾟ｡

今は、右足膝と両手首が痛いくらいです。
近い将来、J-Brain-cargo ®の技術により
骨粗鬆症予防で骨密度を埋め、年々衰える筋力も甦ると、庶幾しております🍀

mosi様は🌾稲刈りの準備に忙しい事でしょう
１年は早いですね╰(*´︶`*)╯♡

mosi様✨　Chobi様✨
AZワクチン追加情報ありがとうございます🍀

🌸JCRファーマのビジネスモデルは
① 希少疾患を中心としたバイオ医薬品の製品化
② 蓄積した独創的技術のライセンスアウト

JCRファーマの革新的なBBB通過技術によって、バイオ医薬品が脳に届くようになったら、認知症などの脳の疾患の新薬開発に繋がります。

壊れたり、不足したりしている遺伝子を補う
「遺伝子治療」の確立に向けた研究開発も進めています。正常な遺伝子が働くことで、それまでは作られなかったタンパク質が作られて、
病気が治ることが期待されています。etc

🌸JCRファーマの2030年までを見据えた
中長期経営ビジョン「Toward 2030」は、
（参考：JCRファーマ 中期経営計画）

① 希少疾病領域におけるグローバルスペシャリティファーマを目指す
②「J-Brain Cargo ®」をはじめとする独自の基盤技術の創出に挑む

「J-Brain Cargo ®」を使った新薬開発状況
・日本： １つ目の成果は、JR-141
（ムコ多糖症Ⅱ型治療薬)2021年3月23日に承認

・海外：ブラジルで承認申請中

・グローバルでは 最終段階の臨床試験中

もうほとんど
「Toward 2030」の目標に達成しています。
　株価繁栄まで、あと少しの我慢です‼️

>>658

mosiさま

コメントありがとうございます。心強いです！そして、いつも有益な情報をありがとうございます。これからも宜しくお願い致しますm(__)m、

アストラ---万歳！
JCR---万歳！

世界を救ってください。