投稿一覧に戻る アンジェス(株)【4563】の掲示板 2022/07/06〜2022/07/07 855 kat***** 2022年7月7日 16:59 2022.07.05 アンジェス 広報ブログより EmendoBioの発表論文に関する解説 当社子会社のEmendoBioは、米国のMolecular Therapy: Methods＆Clinical Development※に掲載される論文（Mutant allele knockout with novel CRISPR nuclease promotes myelopoiesis in ELANE neutropenia）を自社HPに公開いたしました。 私たちの体では、好中球は骨髄中の造血幹細胞から分化して増殖し、血液中に一定数存在することで、細菌感染から体を守る重要な役割を担っています。しかし、ELANE関連重症先天性好中球減少症という疾患では、ELANEという（好中球エラスターゼ）遺伝子の異常により造血幹細胞が好中球に分化できず、好中球数が極端に減少します。発表した論文は、この疾患のゲノム編集による治療法の開発に関する報告です。 EmendoBioで独自に見出した新規のCRISPRヌクレアーゼを使用することにより、ゲノム編集でよく問題視されている「オフターゲット効果」を回避し、安全性の高い治療が期待できる技術です。 この疾患は両親から受継いだ2つの遺伝子の内の片方に異常が起きて有害な機能を獲得し、もう片方の遺伝子が正常であっても発症する疾患です。 この論文は、ワシントン大学のDavid C. Dale博士との共同研究で、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行ったものです。正常な遺伝子には傷をつけず、ほとんど同じ配列を持つ異常な遺伝子のみを正確に区別して削除し、その結果、造血幹細胞が好中球に分化できるようになったことを培養容器中で確認したものです。 詳しい内容は、当社広報ブログの「EmendoBioのゲノム編集技術について」 【第１回】から【第５回】にも掲載（2021年11月～12月）しておりますので、ご興味のある方はご覧ください。 https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100511 そう思う86 そう思わない10 開く お気に入りユーザーに登録する 無視ユーザーに登録する 違反報告する 証券取引等監視委員会に情報提供する ツイート 投稿一覧に戻る
2022.07.05
アンジェス 広報ブログより
EmendoBioの発表論文に関する解説
当社子会社のEmendoBioは、米国のMolecular Therapy: Methods＆Clinical Development※に掲載される論文（Mutant allele knockout with novel CRISPR nuclease promotes myelopoiesis in ELANE neutropenia）を自社HPに公開いたしました。
私たちの体では、好中球は骨髄中の造血幹細胞から分化して増殖し、血液中に一定数存在することで、細菌感染から体を守る重要な役割を担っています。しかし、ELANE関連重症先天性好中球減少症という疾患では、ELANEという（好中球エラスターゼ）遺伝子の異常により造血幹細胞が好中球に分化できず、好中球数が極端に減少します。発表した論文は、この疾患のゲノム編集による治療法の開発に関する報告です。
EmendoBioで独自に見出した新規のCRISPRヌクレアーゼを使用することにより、ゲノム編集でよく問題視されている「オフターゲット効果」を回避し、安全性の高い治療が期待できる技術です。
この疾患は両親から受継いだ2つの遺伝子の内の片方に異常が起きて有害な機能を獲得し、もう片方の遺伝子が正常であっても発症する疾患です。
この論文は、ワシントン大学のDavid C. Dale博士との共同研究で、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行ったものです。正常な遺伝子には傷をつけず、ほとんど同じ配列を持つ異常な遺伝子のみを正確に区別して削除し、その結果、造血幹細胞が好中球に分化できるようになったことを培養容器中で確認したものです。
詳しい内容は、当社広報ブログの「EmendoBioのゲノム編集技術について」
【第１回】から【第５回】にも掲載（2021年11月～12月）しておりますので、ご興味のある方はご覧ください。
https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100511