クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/01/19〜2024/02/10

現状クスリがない疾患なのだからA→Bの改善度で圧倒的なのだから十分、承認されるでしょうね。米国では治療薬のない予後のよくない疾患、たとえばALSなどでは有意差がみられなくとも、とにかくクスリが必要ということで承認されてきたこともあるようです。
A→Bの改善が患者さんにとって意味がないというならいざしらず、A→Bの改善割合においてアウトスタンディングな結果が得られている以上、申請の上、承認される確度は高いと思いますね。
人道的な観点から3相ではプラセボを設けなかったように、患者さんにとってはA→C、A→Bに関わらず必要とされるものなのは明らか。