アンジェス(株)【4563】の掲示板 2023/02/23〜2023/02/26

>>286

「葵ちゃん」のコメント。

「エメンドのELANE関連重症先天性好中球減少症 (SCN)の治療薬EMD-01が
全く期待出来ない大きな理由は２つ。
👉症例数は全世界でたった16,000例。
👉すでに治療法もある。」と。

確かに現在、ELANE関連重症先天性好中球減少症には治療法があることについては、2022年２月の機関投資家・アナリストを対象にした決算説明会で、山田社長は次のように答えています。

【山田社長】現在の治療法は、ST合剤（抗生剤、スルファメトキサゾール・トリメトプリム）による予防が一義的に大事とされております。 また、感染症がコントロールできない場合にはG-CSF(顆粒球コロニー刺激因子)を使用して好中球の誘導を促します。 但し、高用量の場合は、骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病への移行に細心の注意を払う必要がございます。また、造血幹細胞移植のケースもございます。 Emendo社の手法は、ゲノム編集によって正常な活性を有するエラスターゼを発現させることによって好中球の機能を改善回復させるもので、まさに根本治療に当たります。

また、エメンド社の「臨床試験申請資料の申請に至る時期はどのぐらいになりそうですか？」との質問には

【山田社長】ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療法関しては、造血幹細胞を取り出し、それにゲノム編集により遺伝子を導入して正常に機能するかどうかを含め、体外で検証した上で、最終的に患者様の体内に戻すということになります。この過程が、FDAの中では今まで必ずしもオーソライズされていなかったため、この過程の精査をしていくというところで、かなりの時間を要すると考えます。

こうした質疑から１年が経過しましたが、エメンド社の社長兼CEOであるデビッド・バラム博士が、2023年1月５日に発表している企業プレゼンテーションの中では、FDAに申請する治験届けについては、2022年11月にはプレINDミーティングが行われており、臨床試験入りの申請については、2023年第３四半期の時期に行う予定であると記述されています。