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JCRファーマ(株)【4552】の掲示板 2022/01/05〜2022/01/23

ムコ多糖症II型に対しては、2007年から酵素補充療法としてサノフィの「エラプレース点滴静注液」(イデュルスルファーゼ)が使われていますが、高分子のため血液脳関門(BBB)を通過できず、中枢神経系への作用は期待できませんでした。これに対し、イズカーゴはJ-Brain Cargo技術によってBBBを通過して脳内に酵素を到達させることができ、臨床試験では、全身症状だけでなく、中枢神経症状を改善する効果も確認。乳幼児期に治療を開始した患者では正常に近い発達が認められ、8歳以上の患者でも発達年齢の上昇が確認されています。こうした中枢神経への作用が評価され、薬価収載時には40%の有用性加算がつきました。


海外にもいくらしいのでどれだけ株伸びるかですねー