クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/04/16〜

現在の市場参加者の多数は、通常承認がだめでも「条件付き早期承認制度」で承認される可能性が高い点に気が付いていない。

■条件付き早期承認制度
○制度の概要
「条件付き早期承認制度」とは、患者数が少ないなどの理由で臨床第3相試験などの検証的臨床試験を行うことが難しい医薬品・医療機器・再生医療等製品について、発売後に有効性・安全性を評価することを条件に承認する制度。

○対象品目
以下の（１）～（４）のいずれにも該当する医薬品とする。
（１）以下に分類して総合的に評価した結果、適応疾患が重篤であると認められること
１．生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）であること
２．病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患であること
３．その他
（２）以下に分類して総合的に評価した結果、医療上の有用性が高いと認められること
１．既存の治療法、予防法または診断法がないこと
２．有効性、安全性、肉体的・精神的な患者負担の観点から、医療上の有用性が既存の治療法、予防法または診断法より優れていること
（３）検証的臨床試験の実施が困難であるか、実施可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要すると判断されること
（４）検証的臨床試験以外の臨床試験等の成績により、一定の有効性、安全性が示されると判断されること

○承認条件
条件付き早期承認制度の適用を受けた医薬品には、有効性・安全性を再確認するために必要な調査の実施を条件として課される。

■クリングルの脊髄損傷急性期
・病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患である（（１）２．）
・既存の治療法がない（（２）１．）
・投与しなければ完全麻痺の患者の7～8割は完全麻痺のままで、その後の改善が見込み難いのに対して、投与すれば半数の患者は知覚が残る不全麻痺に改善し、その後の改善が見込めるようになることから、医療上の有用性が高い（（２））
・検証的臨床試験の実施が可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要する（（３））
・第1/2相試験、第3相試験の成績により、一定の有効性、安全性が示されている（（４））

■事例
・一度もプラセボ対照試験を行っていないステミラック注が一段階改善で条件付き承認されている。