サンバイオ(株)【4592】の掲示板 2018/07/13〜2018/07/22

>>30

ＴＢＩの成功確率ですが、個人的には、バイオ株でこのセリフは本来タブーですが、ほぼ１００％と見ています。
「条件・期限付き早期承認制度」は、有効性が推定でき安全性が確立された段階のデータをもとに「条件および期限付き」で早期承認するという仕組みです。早期承認期間中に、実際に臨床現場で患者に投与した際のデータから有効性が確認できれば、本承認となります。

安全性は、ここまでの状況から担保されているといって問題ないと思います。厳密に言えば、ＳＢ623はNotch-1遺伝子を一過性で導入しており、その影響が未確認ということはありますが、ネックにはならないはずです。

有効性関連ですが、早期承認制度の「申請段階で要求されるエビデンス」は、①臨床的に意味のある有効例の存在②有効性の傾向は示されるが、統計的な確からしさは未確認③サロゲート・エンドポイントのみでの探索的な有効性が示されること。①②はサンバイオはかなり優位と見れる。③は、治療行為の有効性を示すための評価項目であるエンドポイントは、一般には難しく、サロゲート（代用）エンドポイントが採用される。これは、治療行為に対する評価を短期間に行うための評価項目で、それ自体では臨床上の利益とならなくても、治療上のアウトカムが合理的に予測できる場合は、主要評価項目として用いることができる。サンバイオの場合、評価項目の比率、時間、数値、病状の緩和のなかで、病状の緩和・変化で明確な結果が期待される。治療上のアウトカムの合理的予測は既に出来ていると見られる。（論文、その評価等）

以上です。つまりＰ値が、仮に0.05を上回っていても（充分なる統計的有意性が得られない）、会社が申請する気になれば、可能ですし、（実際株主総会でそのニュアンスの発言がありました。）承認されてします仕組みと理解しています。但し、その場合は、米国慢性脳梗塞の方について、多大な期待は持ちにくい。やや疑心暗鬼の状況が生まれる懸念があります。

だからこそ、ＴＢＩ治験結果で、「条件・期限付き早期承認制度」の利用・申請・承認は、当然。問題は慢性脳梗塞に期待が繋がる統計的有意性が得られるかということだと理解しています。もっとも、米国慢性脳梗塞Ｐ1/2a試験で、P<0.001,運動機能回復評価で10P以上の改善がみられたという、驚異的成果があり、覆ることはないとは思いますが。