オンコリスバイオファーマ(株)【4588】の掲示板 2024/03/09〜2024/03/15
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>>125
筋萎縮性側索硬化症と前頭側頭型認知症の新たな治療戦略への期待 異常なポリペプチドの合成を制御するメカニズムを発見
2023.07.18医
ALSとFTDの原因となる異常なポリペプチドの合成をFUSが制御することで、治療効果を発揮すること発見
近畿大学医学部（大阪府大阪狭山市）内科学教室（脳神経内科部門）主任教授 永井義隆、同特別研究派遣学生 藤野雄三（京都府立医科大学大学院医学研究科脳神経内科学大学院生）同研究員上山盛夫（執筆当時）の研究グループは、大阪大学大学院医学系研究科（大阪府吹田市）神経内科学教授 望月秀樹、京都府立医科大学大学院医学研究科（京都府京都市）脳神経内科学特任教授 水野敏樹、東京工業大学科学技術創成研究院（神奈川県横浜市）細胞制御工学研究センター教授 田口英樹らとの共同研究で、
神経難病である筋萎縮性側索硬化症（ALS）と前頭側頭型認知症（FTD）の原因となる異常なポリペプチド※1 の合成を、FUS※2 というタンパク質が制御することを発見しました。
さらに、FUSを含む一群のタンパク質がALSやFTDに対して治療効果をもたらすことを、疾患モデルショウジョウバエを用いて明らかにしました。
本研究により、ALSとFTDの新たな治療法の開発につながると期待できます。
本件に関する論文が、令和5年（2023年）7月18日（火）16：00（日本時間）に、生物学領域の国際的な学術誌"eLife（イーライフ）"にオンライン掲載されました。 -
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>>125
601のPh2試験での有意差の有無の話が現時点ではそれほど重要ではないというのは同意ですが、バイオジェンのトフェルセンに関するホームページでは、NfLではプラセボと実薬で有意差がついていたことが明記されています。なので、有意差がなくても承認される領域というのは誤解で、やはり最終的には統計的に有意かつ臨床的に意義のある治療効果を治験で示す必要があると思います。
野良猫のミー
c74*****
>>118
まだトランスポゾンの治験の有意差の話をしてるんですか。
それについては、社長がコラムで説明しています。
アメリカで許可になったBiogen社の「トフェルセン」という 筋萎縮性側索硬化症 （ALS）の治療薬は臨床試験では病態の進行を止めることはできませんでしたが、血液中のNfLの上昇を50％程度抑制したという結果が評価されて許可になっているということです。
そのBiogen社の「トフェルセン」よりOBP-601はそれと同等以上の効果が出せることが期待されているみたいです。
PSPはともかく、ALSやFTD治療薬の新薬承認の判断は、明らかな有意差の数字をたたき出す世界ではないようです。