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ハリマオ 2021年11月29日 11:31
本日のアンジェス発表
2021.11.29
EmendoBioのゲノム編集技術について【第2回】ELANE関連SCNのゲノム編集治療開発における非臨床試験成績
第2回目は、ELANE関連SCNのゲノム編集治療開発における非臨床試験成績について、ご説明いたします。
重症先天性好中球減少症(SCN)のうち、ELANE関連SCNはELANE遺伝子の異常により、造血幹細胞から好中球への分化・成熟が阻害され、血液中の好中球数が極端に減少する疾患です。
以下省略