アキュセラ【4589】の掲示板 〜2015/04/28

>>2928

私が集めた情報ですとエミクススタトのフェーズ3の対象患者は500名が規程数です。
もっと対象患者が多い疾患(たとえば高血圧治療とか・・)の臨床治験では1000名以上のこともあるのでしょうがFDAのドライ型加齢黄斑変性では規程数は500名です。

またその500名の患者登録完了までにかかった時間は予定よりも半年早まったのが事実です。欧米の協力病院の現場(医師・患者)のエミクススタトに対するニーズが非常に高く予定を大幅に早まったそうです。
(もちろんFDAのフェーズ３は「2重マスク」の臨床治験ですから医者も患者も渡される薬が新薬なのか或は偽薬(プラシーボ)なのか絶対に知らされないのですが・・)

中間解析の結果を以て即申請ということになれば新薬の上市が1年早まる可能性を意味するので、それが見送られた(2014年5月9日発表)ということが一般投資家の「失望」に繋がったことは間違いないでしょう。ただ証券会社のアナリストが本当の「プロ」なら一般投資家に余計な疑念を抱かせぬよう「丁寧なレポート」を発表すべきだと思いました。
現状、ドライ型加齢黄斑変性の承認治療薬は世に一つもないですが、アキュセラ社が開発中のエミクススタトの他に「世界的製薬メジャー」2社が同疾患を対象にした治療薬を開発中(臨床治験中)です。
ただアキュセラ社のエミクススタトが経口薬であるのに対し他の2社のは(既に承認薬が存在するウエット型加齢黄斑変性治療薬と同様に)眼球への注射薬です。

ところで「中間解析」とは例えば紅白歌合戦の「中間発表」とは全く異なります。中間発表の後に「最終発表」があるわけではないのです。
中間解析は本来2年間を予定していたフェーズ3を1年で打ち切って最終発表をするものです。
対象患者によっては投与期間が数週間長くなるだけで効果に著しい向上がみられるケースがあるかもしれない。まして1年延長となれば・・。そのような「有利」な結果を捨ててしまう可能性がある中間解析に踏み切るメリットが本当にあるのか？薬効の特性を踏まえそのような判断も求められるのです。

今回のエミクススタトの場合、
1.承認されればドライ型加齢黄斑変性治療薬世界第一号になるという点。
(FDA「非常にニーズが高く大いに期待している。それだけに…」)
2.術者(医者)の技量に左右されない「経口薬」であるという点。
(FDA「非常に有望。上市されれば爆発的に普及するだろう。それだけに…」)
3.この種の用途では珍しい「低分子化合物」であるという点。
(FDA「(投与期間の短い)フェーズ1,2では問題なしだったが…」）
4.ライバルとなる新薬(←ただし「眼球への注射薬」)が開発中という点。
(FDA「Wet型加齢黄斑変性治療薬で既に「注射薬」は承認の実績がある。一方「経口薬」は実績ゼロ。それだけに…」)
5.患者登録(500余名)が当初の予定より半年も早まり半年分時間的ゆとりが生まれている点。
(FDA「半年も時間的ゆとりが生まれたのだから、その分…」)

↑上記の”FDA「」”は筆者が想像するFDAの本音。「…」には「副作用などが現れないか可能な限り時間をかけた上で慎重に審査したい」が入る。

エミクススタトはFDAのファーストトラック指定を受けているのでFDAとのコンタクトは密なのですが、アキュセラ社は上記の点を熟慮したFDAから「親身なアドバイス」を受け、フェーズ3を1年での中断をせずに予定通りしっかり2年やって可能な限りベストな結果をもって申請するようにしたようです。

日本の証券会社「上市が1年遅れるから失望売りがでまして…」
そんな素人でも言えるようなことを言う前にやるべきことがあると思いますね。一般投資家が混乱する。この掲示板のように。