クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/03/20〜2024/04/15

AISのA,B,C群は重症で、下記のように日常生活で極めて障害が強く、一段階でも改善できれば
臨床的意義が多大

AIS A群の日常生活動作と、1段階改善した場合の臨床的意義

→AIS A は、完全運動麻痺及び知覚機能の完全喪失であり、上位頚椎損傷の場合は四肢麻痺となる。
四肢麻痺の場合、寝たきりとなり、呼吸障害を呈する場合もある。さらに知覚が喪失していることより、自らの体がなんらかの危険に晒されても自覚がないために、二次的に重度の外傷等を負う可能性が高く極めて危険な状況にあり、24時間の完全介護が必要な状況である。

→AISAがBに改善することにより、完全に喪失している知覚が改善し、二次的に重度の外傷等を負う可能性が低くなり、合併症の発生を抑制し、生命予後の改善につながると考える。

【HGFの三相A→Bでは「56%」という数字】

治療法が全くない治療。損傷後1年の年間医療費は1000万円/人を超え、新規発生患者の医療費だけでも、年間500億円にも上ると推定されている。
また、その後の介護や支援費用は膨大であり、社会的・医療経済的にも画期的な治療が望まれている疾患である。

これをみてpmdaが「主要評価項目がー、再現性がー」とかでダメにするわけないやん。と私は思います。