サンバイオ(株)【4592】の掲示板 2017/05/18〜2017/06/16

時代は進み、一昔前の治験と同様の考え方ではついていけません

早期承認制度は、サンバイオが実例を示したビデオの2例のように実患者に有効性が見られる例や、この度の治験によって、有効性が推定できる集団の例、例えば、その集団で有効性に対する傾向が見られれば、厳密なデータは必要としないのではないでしょうか
再生医療は前例のない治験も多いために、比較する対照もないので評価が困難となります
この為、販売後の調査によってデータの収集が義務付けられ、再度承認申請が必要ということです
最も大事なのは安全性の確保であり、製品に関わる製造管理体制と品質であり、仮承認までは有効性においてのハードルは確実に下がっているということです
それに、SB623がある程度有効性が示せた場合に仮承認されなかった時、それは前例となって高いハードルとなり、SB623以上の効果を示すものが出てこない限り市場に新薬を投入できないという事態にもなりかねないですしね

TBI用途は全世界でも「前例の無い治験」であって、サンバイオの開発するSB623の効果以上の薬は「世界に存在しない」ということであり、それはターゲットとする市場環境がSB623にとって最適であると言えます
SB623は素晴らしい細胞薬ですから、有効性を示せないと言う事はないと思いますが、仮に慢性期脳梗塞用途フェーズ1/2aと同等とまではいかなくても、それに近い評価ができれば、仮承認は可能だと考えます

TBI用途が対象としているびまん性軸索損傷は軸索の断裂によって引き起こされる疾患ですから、梗塞巣を形成する脳梗塞よりも効果は出やすいかもしれませんし、TBI用途については森氏の自信に現れているのではないでしょうか
そしてサンバイオの社員も非臨床で得られた結果により、それぞれが自信を持って臨んでいると思います

治験の失敗と言えば、アキュセラの失敗という例をあげて不安を煽る投資家も多いですが、少なくとも成功確度はエミクススタトよりは確実に高いでしょうね
暇つぶしになりそうな注目度の高いアンジェスはこの時期に早期承認制度を活用して申請するのですから、せっかくなのでその遺伝子治療薬がどういった経緯を辿るのか見届けたら参考になるのではないでしょうか

この度の決算は個人的には会社計画よりも進展している感じで、何れにしても悲観する発表ではないですね