ＪＣＲファーマ(株)【4552】の掲示板 2018/09/29〜2019/05/28

血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）
欧州医薬品庁よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したハンター症候群治療酵素製剤〔開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸2スルファターゼ）〕について、この度、欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けましたのでお知らせいたします。
JR-141は、昨年3月に厚生労働省より先駆け審査指定制度の対象品目に指定れ、同年10月には、米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグの指定を受けております。
また、現在国内では、2020年の製造販売承認申請を目指して第III相臨床試験を行っており、ブラジルではグローバル展開の第一歩として、第II相臨床試験を順調に進めております。
さらに、その他の地域につきましても、具体的な開発計画の検討を進めております。
当社は、JR-141に続いて、J-Brain Cargo®を適用した他のライソゾーム病治療酵素製剤の開発を順次行っております。希少疾病治療薬のスペシャリティファーマとして、より多くの患者の皆さんの治療に貢献できるよう取り組んでまいります。
なお、本件に関する今期当社連結業績への影響は軽微であります。