サンバイオ(株)【4592】の掲示板 2018/03/27〜2018/04/01

>>835

ご指摘の件ですが、大変参考になりました。自分なりに、以下のように理解しましたが、これで良いのでしょうか？
「再生医療等製品の条件および期限付承認の臨床試験の特徴」は、①疾患の希少性により、少数例の患者への治験症例で評価せざるを得ない場合が多い。②原料となる細胞が不均質であるため、一定数の限られた治験症例では、評価が困難である。③比較的臨床試験が困難な場合が多い。以上３点ですが、サンバイオの場合、治験症例は決して少なくはない。原料となる細胞の不均質の問題はかなりクリアされている。結構有利なのではないか？③もクリアされていると思う。

「有効性エビデンスの特徴」では、統計的に緻密な評価は困難な場合が多い。よって、統計的有意性のバーは一般よりも低くなる。もっとも、サンバイオの統計的評価はこれまでのところかなり緻密な方に思える。

「申請段階で要求されるエビデンス」は、①臨床的に意味のある有効例の存在②有効性の傾向は示されるが、統計的な確からしさは未確認③サロゲート・エンドポイントのみでの探索的な有効性が示されること。①②はサンバイオはかなり優位な気がする。③は、治療行為の有効性を示すための評価項目であるエンドポイントは、一般には難しく、サロゲート（代用）エンドポイントが採用される。これは、治療行為に対する評価を短期間に行うための評価項目で、それ自体では臨床上の利益とならなくても、治療上のアウトカムが合理的に予測できる場合は、主要評価項目として用いることができる。サンバイオの場合、評価項目の比率、時間、数値、病状の緩和のなかで、病状の緩和・変化で明確な結果が期待される。治療上のアウトカムの合理的予測は既に出来ているように感じる。（論文、その評価等）

専門知識はないので正直あまり自信はありません。