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アンジェス(株)【4563】の掲示板 2018/01/24
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1091
>>1071
旧国際共同第Ⅲ相臨床研究の終了は、当社が設立以来手掛けてきた、当社の主要な開発パイプラインの一つであるＨＧＦ遺伝子治療薬の開発そのものを断念することを意味するものではなく、今後は新たな開発戦略の下で米国において新たな臨床試験を実施し、ＨＧＦ遺伝子治療薬の開発を継続してまいります。新たな開発戦略の柱は、開発費用を抑制しながら、より小規模の試験を比較的短期間で実施する点にあり、具体的には、
①重症虚血肢の中でも対象とする被験者を適切に選択する、②有効性の評価項目を足の大切断又は死亡という重大イベントの発生から重症虚血肢の主要な臨床状況である潰瘍と痛みの改善に変更する、③有効性の評価を投与開始から短期間に行う、④臨床試験の実施対象地域を重症虚血肢の治療実績が豊富な米国内の施設に限定する、などの項目を中心に新たな臨床試験の詳細を設計中です。旧国際共同第Ⅲ相臨床試験を開始した当時においては、有効性の評価項目につき、足の切断又は死亡という重大ナイベントの設定を米国の規制当局であるＦＤＡから求められました。しかしながら、重症虚血肢を対象とした医薬品が依然として存在しない状況下で、近時、有効性の評価項目の設定において類似の疾患を対象とした他社の事例として、ＦＤＡが、足の大切断又は死亡というイベントではなく、潰瘍の治療を有効性の評価項目として認めた例が存在しております。一方、開発戦略の変更により対象疾患数が増加する可能性がある一方で、薬価がこれまでの想定よりも下がる可能性もありため、結果として売上や収益が影響を受ける可能性があります。今後、新たな臨床試験の詳細が固まり次第、ＦＤＡと協議を開始する予定です。ＦＤＡの承認が得られ次第、米国における新たな臨床試験を開始する予定です。
厳島
>>1030
＜ＨＧＦ遺伝子治療薬の開発継続のための米国における新たな臨床試験の実施＞
重症虚血肢を対象とした海外におけるＨＧＦ遺伝子治療薬の開発については、現在、医薬品としての承認申請前の最終段階の試験である第Ⅲ相沈鐘試験（同意を得た多数の被験者に対して被験薬を投与し、被験者の適応症に対する有効性の証明と確認、安全性の確立、承認取得のための十分な根拠付け、用量反応関係の確立を行うための試験）段階にあります。当社は、２０１４年１０月から、かかる第Ⅲ相臨床試験を、北米、欧州及び南米の１５ケ国において国際的展開しておりました（かかる第Ⅲ相臨床試験を、以下「旧国際共同第Ⅲ相臨床試験」といいます。）。しかしながら、今般、当社がこれまでに実施してきた旧国際共同第Ⅲ相臨床試験の状況を分析・評価した結果、その試験設計においては被験者の登録ベースが想定よりも遅延しており、臨床試験の完遂には、計画よりも長い期間と多くの費用が必要であることが判明しました。そこで、当社は、旧国際共同第Ⅲ相臨床試験の進捗が計画より遅い状況に対応し、２０１６年６月２０日付け「海外におけるＨＧＦ遺伝子治療薬の開発戦略変更について」と題するプレスリリースで開示いたしましたとおり、ＨＧＦ遺伝子治療薬の開発資金を削除すると同時にできるだけ早くＨＧＦ遺伝子治療薬の医薬品としての承認申請を実現し製品の実用化を目指す観点から、旧国際共同第Ⅲ相臨床試験を終了し、新たな開発戦略の下で別に新たな臨床試験を米国において実施することを決定しました。