厳島

>>No. 796

森下先生！
　　来年は大阪万博ですね、

　　チーフプロデェーサとしての、最大の場となってきました。

　　栄光ある立ち位置でのお披露目の場です。

　　幸いにも、森下先生がこれまで生みの親として師事してきた遺伝子治療用製品「コラテジェン」の＜本承認の取得＞が、　　なんと間に合いそうです。
　　今年の５月・今年前半です。
　　森下先生のこれまでの遺伝子治療用製品にご尽力いただいた、涙のご尽力が
　　報われてきます。　　
　　この事によって、流れは大きく一変するのです。
　　　知る人ぞ知る！　です。

　　　願わくは、研究者の森下先生のみならず、実業家としての才腕をいかんなく
　　発揮され、・・・現・山田社長さんの後構えとして、究極の医療・ゲノム編集技術を備えたエメンドを含めてのアンジェス・バイオベンチャーの総帥です。
　　このことは、日本国家においても最大の貢献となることでしょう。

>>No. 746

すみませんでしたね。
　ごめんなさい、　少なくとも　　＞従前治験結果の再現性が確認できたこと。
　　この点についてのＰＭＤＡ審議の報告をご承知の上でのご判断での確認、
　と裁量させて貰っていましたので、すみません。

　要するに、なにも貴職の見識・情報入手中でも、まだそのようなことは
　わかりかねます、ということですね。
　承知いたしました。　　　それでも、わざわざご返信いただいてありがとうございました。　　　結論、もうあと１ケ月後ぐらいでないと分かりませんよ、ということですね。　　　ＰＭＤＡの正式な回答を待つのみですね。それが一番ですね。
　了解です。　　　　　　　　　　　ありがとうございました。

この際ですから、ズバリその後をお伺いいたしましょう。
　　よろしくお願いいたします。

参考
　ＮＯ９７８　ｈａｃｈｉ５１様寄稿　２０２３年１１月２８日　１７：２２

　コラテジェンの仮承認時ＰＭＤＡ審議結果報告書の有効性について、
　「一定の有効性は期待できると判断した」
条件解除に向けた本承認の申請は、この従前治験結果の再現性が確認できたということだ。
　有効性が示されたとＰＭＤＡが判断できるデータを出せたか？　それがまだわかりません。


　　　★　その後いかがだったのでしょうか。お聞かせ願えたら幸いです。

>>No. 593

　　森下氏は、「正式承認」に期待を寄せるとともに、今後のコラテジェンの開発戦略にも言及し、
　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　「新型コロナワクチンでのプラスグレルＤＮＡの安全性等の結果から安全性の高さが判ってきた。したがって、より多い用法・用量でさらなる適応拡大を進めて行きたい」と話す。

　さらに、高用量の具体例として、「現在米国で実施されているＰ２ｂ試験の投与法（１回８ｍｇ、４回投与）」を挙げ、「国内投与量（１回４ｍｇ、２～３回投与）では、安静時疼痛については有効性が得られず一旦開発中止したが、潰瘍への投与量の４～５倍に増量すれば有効性を示せる」と予測する。
　その上で、「アンジェスと相談しながら、安静時疼痛や難治性潰瘍（表皮症、強皮症など）の適応拡大に尽力したい」と抱負を述べた。
　　　　（２０２３年、０６、０６　　医薬通信　より　）

　条件及び期限付き承認の取得後は、使用成績調査や製造販売データベース調査、製造販売後臨床試験を計画・実施し、原則として７年を超えない範囲で、有効性や安全性を検証した上で、期限内に再度承認申請して★条件解除｛正式承認｝を取得するように定められている。
　今回、コラテジェンは、発売時より実施してきた製造販売後承認条件評価の使用成績比較調査での集計結果が、
　　　　　　　　　　　　👇
　従前申請のＰ３治験結果の再現性が確認できたと判断し、条件解除に向けて申請を行ったもの。安全性に関しても、Ｐ３試験と同様の結果が得られ、特に重篤な副作用等は認められなかった。
　加えて、市販後の多数の患者を対象とした特定使用成績調査においても、
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　「既存の保存療法では治療困難な症例に対してコラテジェンが有用性・安全性を示したため、条件解除｛　正式承認　｝に向けた承認申請が実施された。ちなみにコラテジェンのＰ３試験のエンドポイントは「潰瘍の改善率」であり、今回も再現されている。

いよいよ、時期の訪れだけに、です。　コラテさん、今日は！です。
　・・・その後ますますお元気ですか。　さっそうたるお姿を
　お待ちしていますね。　

　　　もう準備万端なのでしょうね！　　私たちは、颯爽たる　デビユーを
　心から歓迎しています。　　　　
　　　　　　　　　　　　　👇
　　　　　　　　本承認の取得です。それだけの労苦・医学的背景を見事に
　　構築され、厳正なる手順を踏んでの、証左がずらり並べられているからです。

　　　　　　　　　　　　がんばってください！　　アンジェス！

　　アンジェスのこれからの強み

　　◆　経営資源・競争優位性

１　国内初の遺伝子治療用製品、かつ
　　世界初のプラスミド製品の開発実績

２　希少遺伝性疾患の発見から治療効果の検証までを
　　カバーする検査体制の構築
　　国内未販売の希少疾病医薬品の導入

３　最新のゲノム編集技術によるオフターゲット効果を
　　回避した遺伝子治療製品の開発、ライセンス

４　ＡＩを活用し、効率よく新規ヌクレアーゼを作出する
　　ＯＭＮＩ　Ｐｌａｔｆｏｒｍの開発

>>No. 414

　　今日開いてみて、初の見参が、
　　ＮＯ４１４、
　　まあ、なにもご存じないので、釈迦に説法！かもです。

　　プラスグレルワクチンは、一番の特徴は、
　　いつも、どこの症例においても、
　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　　なお、安全性については、いずれも重篤な副作用は認められなかった、です。

＜　総合評価　＞　　ＣＯＶＩＤー１９　　コロナワクチン
　・・・　・・・
　その結果、本ＤＮＡワクチンが、臨床試験において十分な安全性を備えていることや、液性免疫（抗体産生能）に比べて細胞性免疫の活性化が有意な特性を持つことがを明らかにした。また、研究開発の過程において、従来のＦｃ受容体を介した機序とは全く異なる、Ｆｃ受容体に依存せずＮＴＤに統合する感染増強抗体の存在を示すことが出来たことも評価される。
　しかしながら、治療薬の濃度を高くした濃縮製剤の臨床試験を含めて、臨床試験において承認済むのワクチンンに比して中和活性及び抗体価は期待する水準に至らず、本研究課題が本来目的とする薬事承認の取得に至らなかった。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　　つまり、現製剤の課題としては、プラスミドの細胞内への導入効率及び抗原蛋白の発現量が考えられる。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　今後はｍＲＮＡワクチンと比較しながら技術開発を行い、ヒトに有効なＤＮＡワクチンの設計と至適な用法・用量について検討を進めていただきたい。また、ｍＲＮＡワクチンに対するＤＮＡワクチンの優位点を明確にすることも重要である。

　　　上記の様に、コロナプラスミドＤＮＡワクチンに関しては、発現量において
　一つの課題・探索を呈したが、
　　　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　山田社長は・事後評価結果概要にて、
　　デパイスの開発についても言及しているが、変異株に対しては変異かのスパイクのワクチンが野生株のスパイクより有効であることが判明した、と。
　　今後は、変異株にも有効性が高いスパイク抗原を開発するとともに、ＲＮＢ領域の変異に加えてＮＴＤに対する抗体産生や中和抗体が持続するようなワクチン開発が重要となる、と。
　　　等々、かかる試練の期を経て、更なるステップアップを模索しているようです。

　　けふも、カープさん、価値・価値・勝ちを頂きました。

　　昨日は延長１２回に引き分け。　目一杯頑張っての、
　　今日も、守りのお陰で、１２安打の巨人打線に、・・・守り切った。

　　弱い・脆弱なチームでも、目一杯頑張ってベストを尽くせば、光明も見えて
　　きます。　・・・・勝負の世界は、ちょっとした武運で、ああ良かった、いや
　　アンラッキーだと、左右されます。　　　だからこそ、その目に見えない、
　　行方にしびれてしまう。・・・ある意味酔ってしまっている。また、この気分
　　が、かけがえのない耽溺感を創ろう。　　そしての、
　　我が人生の縮図にも繋がってくるかもですね。
　　

　　まあ、そういった意味では、アンジェスの今を持ち続けてきた吾輩（厳島）は
　　歯医者・敗者の立ち位置にあることは、認めざるを得ません。

　　でも、その歯医者さんには、もともと優秀な博士号の方も沢山いらっしゃいます。そしてこれまで一つひとつ、積み重ねてきた、治療選択肢のない希少疾患、
　　加えての遺伝子治療用製品、くわえての、最先端医療としてのゲノム編集・技術の大成を推し進めている、その果実が、・・・いよいよ実用・果実としてホンマに食べられるようになってきたとのこと、とのお話ですね。
　　ですから、人生は決して諦めてはいけないことです。これからなのです。

>>No. 208

まず、急性呼吸窮迫症候群という呼吸不全の治療薬として開発する。感染や化学物質吸入などで肺の血管透過性が高まり、水がたまって酸素交換ができなくなる病態だ。
致死的で主に集中治療室での治療が行われる。
　医薬品になれば２５億ドル（約２８００億円）程度の市場規模が期待できるという。投与経路は受注注射を想定する。
　バソミューンと共同で動物実験などのデータを収集し、２年後の臨床試験入りを目指す。効果を証明し早期の段階で大手製薬に譲渡する方針だ。
　アンジェスは阪大のスタートアップとして１９９９年に設立。遺伝子の働きを利用した創薬を目指し、遺伝子治療薬やＤＮＡワクチン、核酸医薬などの研究を行っている。

　「ペプチド医薬品」開発へ　　　　　　ＡＶー００１物語り
　　　アンジェス　、安価に製造
　　　　呼吸不全の治療用　　　　２年後　臨床目指す
　２０１８年　８月２７日　（火）　　　　日経産業新聞

　大阪大学発でマザーズ上場の製薬企業アンジェスは「ププリド」と呼ばれる物質を使った医薬品の開発に乗り出す。このほど海外企業から化合物の権利を獲得した。まず呼吸不全の治療薬の治療薬の開発を目指す。これまでは主に遺伝子治療薬を開発してきたが、２年後に臨床試験入りさせ、新たな事業の柱にする考えだ。
　ペプチドはアミノ酸が複数つながった物質。細胞の受容体を刺激して機能を示すものがあり、天然に存在するものとしてはインスリンがある。
　アンジェスが開発するのは、カナダのスタートアップ企業であるバソミューンが発見した「バスキュロチド」よ呼ばれるペプチドだ。このペプチドには血管から物質が漏れ出すのをストップする機能があり、様々な疾患の治療に役立つ可能性がある。


　　・・・・・　　　　　・・・・・　　　・・・・

ごめん　５月３日でなく　　　→　５月３１日です。

あんまり、知ったかぶりをするものではありません。

　コラテジェンは厳正なる資格審査のもとでの、
　　　　　　　　　👇
　　　　当局からのご指示のもとでのご判断を戴く姿勢あるのみです。

　　すべからく、２０２３年５月３日の本承認向けての申請、これでつきるのです。
　　そして２０２３年１１月にアンジェス側からの当局への査証・いわゆる仔細報告、もうこれに尽きるのです。　いわゆる、１２０症例での一例ごとの１年以上のすべての患者さんのデータ報告です。あらゆるものの全編レポートです。
　　当局・ＰＭＤＡは、克明につぶさに一例毎に裁断を加えていくのです。
　　そして、そのトータルに於いて、条件付き承認においての、その再現性が
　　ちゃんと確認出来るかを判断して、→然るべくタイミングでその可・否を
　　発表するのみです。これが本承認を認める、認めないのポイントです。
　　然るに、この間のもろもろな、効果があったの、無かったのあれこれは
　　当局側もいい迷惑な事象なのです。第三者の外野席のあれこれの声なんて
　　聞きたいとも寸分に思っていません。とにかく、あるべき姿として
　　冷静に　ごお国におけるご判断・裁断をお待ちするのみです。
　　　　　　これ以上のなにものも、当局・関係者は求めていません。

　　　　　　　しっかりと、粛々に裁断をお待ちしようではありませんか。

ＡＶー００１の製品については、
　米国国防省から、いわゆる３度もご褒美を戴いている、お墨付きです。
　　　　　　👇
　　研究プログラム（ＰＲＭＲＰ）で受賞です。
　　おまけに、カナダ政府からも助成金を戴いている、超特急品です。
　　米国のみでも約２７万人の需要が見込まれています（米国国防省より）。

　　ＡＶー００１のシリーズも、これから始まりますね、
　　　開発状況：５月１７日～２２日。米国カリフオルニア州サンディエゴにて。
　　　選出されたのですから、凄いことです。大手製薬も黙っていません。
　　　即、導出を考えています。

　　　米国呼吸器学会における呼吸器イノベーション・サミットの演題に。
　　　アンジェスが米国でｖａｓｏｍｕｎｅ社と共同開発している
　　　ウイルス性肺炎及び細菌性肺炎を含む急性呼吸窮迫症候群（ＡＲＤＳ）治療薬　　　　
　　　「Ｔｉｅ２受容体アゴニスト（ＡＶー００１）」の開発状況。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　　　　　　　　　　　　　　　　　　👇
　　本件の共同開発については、２０１８年１２期第四半期決算説明会にて
　　ご披露されたもので、　究極の布石が打たれていたのです。
　　そして、全てが　イーブンの共同開発です。

　　　　◆　　Ｖａｓｏｍｕｎｅ社と共同開発について

　●Ｖｓｓｏｍｕｎｅ社が創製したＴｉｅ２受容体アゴニスト化合物について、
　　全世界を対象とした共同開発。
　　開発費用、将来の収益をそれぞれ折半。
　●最初の適応疾患として重症の呼吸不全である急性呼吸窮迫症候群（ＡＲＤＳ）
　　を想定した非臨床開発を実施し、２年後をメドに臨床開発開始を目指す。
　　→ＰＯＣを獲得した段階で導出することを想定。
　●ＡＲＤＳに対する根本的な治療薬はなく、有効な治療薬の開発が望まれている。
　　（高いアンメット・メディカル・ニーズ）。
　　有効なＡＲＤＳ治療薬が開発出来た場合の潜在的な事業機会は２５億ドル（２８００億円）以上と期待。
　　将来は喘息など他の疾患にも共同開発を広げる可能性。
　●当社は、ＨＧＦ遺伝子治療薬の開発を通じ血管疾患に関する知見とノウハウを蓄積。今回の共同開発ではそうした当社の強みを活かす。

>>No. 22429

ＩＢ４さんへ、
　いつもいつも、貴重な情報・及び的確なコメントを頂き、
　私共長年、アンジェスと共に歩んできた厳しい株主にとって、
　とても心強く、元気をもらっています。ありがとうございます。

　コラテジェンにつきましても、貴職のお調べからいただいている、
　血管外科、足病学会等の専門医先生におけるコラテジェン関係のご一報、
　何よりの支えです。　　　本承認取得への確固たる裏付けとなるものです。

　そしての、ＡＶー００１は、必ず大きな戦力となる宝だと思っています。
　　　まず大手製薬への導出です。　　ひっぱりだこになるものと思っています。

大事な事は、
　　常に己の心中・マインドに実直であることです。素直、素直です。

　　そしたら、・・・・感謝の言葉あるのみです。
　　　　　　　今、ある存在のみにもありがとう！、という言葉です。

　　　　アンジェスも企業理念を直視・そしての履行を考えれば、
　　　　　日本国家への橋渡し役としても立派な貢献・尽力を着実に推し進めて
　　　　　きています。そして　　その実用化への一つの第一歩がゾキンヴイとして
　　　　　発露されることになってきました。　本当に有難いことです。
　　　アンジェスは、さらに追っかけ同じくこの５月、アンジェス・生みの親である
　　　「コラテジェン」が、いよいよ本承認の取得です。　一変します。感謝です。

いいでしょう、
　　天罰という、御言葉を御存じでしょうか。

　　　いずれにしても、天上の神様が　いずれの時か、訪れされることでしょう。

　　　どうして、共に幸せと喜びを一にして、祝福をしてあげらられないのですか、と、　　　そのことはあなたさまの末代にも及びかねませんよ、とですね。
　　　　　　　　　　　（　これは、ひとりよがりの老人の言葉としてです　）

ｓｋｇ！　　　　口惜しいけど、厳しい遺伝子との取り合わせによって
　　この世に誕生してきた、日本国民である当該・患者さん・及びご家族の皆さんの
　　ご心情に思いを寄せたとき、心中察する思いが心底から沸き起こる涙です。
　　・・・少しでも治療という明るい朗報に触れたときの喜びです。

　　あなたさまに分からない、暗闇の世界なのですね。
　　
　　一日でも早く病める患者さんにお届け出来た時こそ、日本国民の願いです。

　　そして、これをサポートしたアンジェスさん、心から感謝です。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　ありがとう！　　５月ですね。
　　　　　　　　　　　　　　　老婆心ながら８３歳の老人・厳島より。

ただひたすらに、
　　無知過ぎる！　　　もう話し相手になれません！

　　あんた！　　　どこの生まれ！
　　　　　　　　　　　　　　もちろん、日本産！　　ではないでしょうね。