ＪＣＲファーマ(株)【4552】の掲示板 2018/09/29〜2019/05/28

少し前の掲載記事ですが、－－－－－－－

ーーーーJCR　ハンター症候群用薬JR-141のP3開始、19年度中に申請へーーー　
　　　　　先駆け審査指定品目　　公開日時　2018/08/10 03:52

JCRファーマは８月９日、血液脳関門通過技術を適用したハンター症候群治療
酵素製剤「JR-141」（開発コード、一般名：血液脳関門通過型遺伝子組換え
イズロン酸2スルファターゼ）の国内フェーズ３試験を開始したと発表した。
19年度中の承認申請を目指す。

JR-141は18年３月に、厚労省から先駆け審査指定制度の対象品目に指定された。
指定要件は、
▽治療薬の画期性
▽対象疾患の重篤性
▽対象疾患に係る極めて高い有効性
▽世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制を持つこと――
の全てに該当すること。

薬事承認に向けた相談・審査を優先的に行うことができ、目標審査期間は
６か月となる。

国内P3試験は、ハンター症候群患者20人にJR-141を12か月間投与し、
脳脊髄液中のバイオマーカーを主要評価項目として、中枢神経系症状及び
全身症状の変化について評価を行う。

ハンター症候群の既存治療では、欠損している酵素を補充するが、補充された
酵素は中枢神経系に移行しないため、中枢神経症状に対して効果が期待できな
い。

JR-141は、対象疾患で欠損している酵素とトランスフェリン受容体を特異的
に認識する抗体を結合させた医薬品で、これにより酵素を中枢神経系へ送達
させる新規の薬物送達技術を有する。