ＪＣＲファーマ(株)【4552】の掲示板 2018/09/29〜2019/05/28

血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）
ブラジルでの第II相臨床試験の患者登録完了に関するお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したハンター症候群治療酵素製剤〔開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸2スルファターゼ）〕のブラジルでの第II相臨床試験について、この度、患者登録を完了しましたのでお知らせいたします。
本試験は当社単独で実施し、ハンター症候群患者にJR-141を6か月間投与し、用量反応性の評価に加え中枢神経症状及び全身症状に対する有効性、安全性について評価を行っております。本試験の速報結果については、得られ次第お知らせいたします。
ブラジルでは、多くのハンター症候群の患者が特定の施設に集中して治療を受けており、治験実施に向けて専門医師の全面的な協力が得られていることから、グローバル展開の第一歩としてブラジルでの臨床試験を行っております。今後、早期の承認取得に向けて開発を進めてまいります。
当社は、JR-141に続いて、J-Brain Cargo®を適用した他のライソゾーム病治療酵素製剤の開発を順次行っております。希少疾病治療薬のスペシャリティファーマとして、より多くの患者の皆さんの治療に貢献できるよう取り組んでまいります。
なお、本件に関する今期当社連結業績への影響は軽微であります。