日本新薬(株)【4516】の掲示板 2021/01/21〜2023/03/23

日本新薬と国立精神・神経医療研究センターが開発した「ビルテプソ（一般名・ビルトラセン）」。20年5月に厚生労働省がDMDの治療薬として保険承認した。画期的といわれるのは、原因となる遺伝子に直接作用し、ジストロフォンを作り出せるようにするからだ。

ビルテプソは核酸医薬というタイプの薬で、「エクソンスキップ」という手法を使う。遺伝子が持つ遺伝情報の読み取りを補正する仕組みでエクソンをスキップする治療薬はまだ新しい。米国のサレプタ・セラピューティクスが世界で初めて開発に成功し、2016年に米食品医薬品局（FDA）で承認された。

日本新薬のビルテプソは、国内開発の薬品としては初のエクソンスキ日系20年3月に国内で製造販売が承認され、8月にはFDAも承認した。
4/5 日経より