アンジェス(株)【4563】の掲示板 2023/09/28〜2023/10/04

Ｅｍｅｎｄｏ社独自のＯＭＮＩヌクレアーゼを使用した
　家族性コレステロール血症（ＦＨ）を対象疾患とした研究開発で
　　　　　　　　２０２５年内に臨床入りを目指します

｛　対象疾患　｝
■家族性高コレステロール血症（Ｆａｍｉｌｉａｌ　Ｈｙｐｅｒｃｈｏｌｅｓｔｅｒｏｌｅｍｉａ）

　生まれつき血液中の悪玉コレステロールである、（Ｌｏｗ　ｄｅｎｓｉｔｙ　ｌｉｐｏｐｒｏｔｅｉｎ）コレステロールが異常に増えてしまう病気。
　若年期から動脈硬化が進行し、血管が狭くなったり、詰まったりしてしまう。
　動脈硬化は特に冠動脈に起こりやすく、放置すると若いうちに心筋梗塞や狭心症を
　発病してしまうことがある。

　父母由来の両方の遺伝子に異常がある場合をホモ接合体といい、いずれかの一方
　のみに異常が認められる場合をヘテロ接合体という。

　ヘテロ接合体は３００人当たり１人、と推定されている。
　また、ホモ接合体の頻度は３０万人に１人程度だが、重症化するので、難病に
　指定されている。