ＪＣＲファーマ(株)【4552】の掲示板 2018/09/29〜2019/05/28

>>909

JR－141について日経バイオテクに以下の記事が載っています


　また、独自の血液脳関門（BBB）通過技術「J-Brain Cargo」を適用し、ライソゾーム病の1つであるハンター症候群を対象に日本とブラジルで開発している、血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ（JR-141）は、日本でのフェーズIIIの患者組み入れと投与開始が済んだところ。ブラジルでのフェーズIIも患者組み入れを完了し、投与がスタートしている。オープン試験として実施しているブラジルでのフェーズIIの手応えについては、今回はコメントしなかったが、フェーズIIでは投与開始から6カ月後に解析を実施することから、「2019年11月には、説明を行う予定だ」（芦田信会長兼社長）。
　順調にいけば、日本ではJR-141について2020年度中の承認申請を目指す他、欧州、米国でも希少疾病用医薬品の指定を取得した。現在同社は、JR-141のグローバルでの導出へ向けて交渉を進めており、2021年度中の契約締結にある程度の見通しが立っているもよう。