ＪＣＲファーマ(株)【4552】の掲示板 2018/09/29〜2019/05/28

JCR ファーマが創製した BBB通過技術である J-Brain Cargoは、BBB に存在
する特別な輸送システムを利用することで薬物を脳内に送達する技術。

ＪＣＲファーマの血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤が
欧州当局（ＥＭＡ）からオーファンドラッグに指定されている。

「Ｊ－Ｂｒａｉｎ　Ｃａｒｇｏ」を適用したハンター症候群治療酵素製剤「ＪＲ－１４１」が、欧州医薬品庁（ＥＭＡ）からオーファンドラッグ
（希少疾病用医薬品）の指定を受けている。

ＥＭＡによるオーファンドラッグ指定は、ＥＵ域内における患者の発症率が
１万人に５人未満である希少疾病の新薬開発を促進するための制度で、
指定されると上市後の１０年間は市場独占権や科学的助言などの支援を受け
られる。

ＪＲ－１４１は２０１８年３月に厚生労働省から先駆け審査指定制度の
対象品目に指定されたほか、同年１０月には米国食品医薬品局（ＦＤＡ）
からオーファンドラッグの指定を受けており、

現在国内では２０年の製造販売承認申請を目指して第３相臨床試験を行って
いる。