ブライトパス・バイオ(株)【4594】の掲示板 2018/11/15〜2018/11/24

iPS-NKT細胞療法は会社側が公式に発表しているとおり早期承認制度の利用を計画しています。早期承認制度にもいくつか制度が設けられていますが、iPS-NKT細胞療法が目指しているのは「再生医療等製品」に対する条件及び期限付承認制度の利用です。詳しくは検索して調べてください。
この制度では有効性の推定、安全性の確認が治験で行われた場合早期承認申請ができます。治験の相に特定はありませんが、一般的には第二相終了後、若しくは第一相および第二相aを兼ねた前期相終了後承認申請されます。PMDAが公表しているこの制度の利用に関するスライドをご覧いただければ、極めて少数例で申請・承認が行われていることが分かります。例として上がっていますのは自家培養表皮ジェイスは非盲検非対照試験の2症例だけで申請・承認が行われました。
世界的にはあまりに不十分なデータに基づいた早期承認制度として大変に批判は多いのですが、再生医学製品だけは日本国内での条件及び期限付承認は得やすい状況なのです。iPS細胞療法は全てこの制度の利用を目指していますので、メディアの報道でも承認時期の設定が比較的早いのです。今年治験（第一相といいますか、先ほど申し上げた前期相）を始めたiPS細胞医薬各種はこの治験のデータ（おそらく数例から十数例のレベルです）だけで3-4年以内に上市を目指しています。
従来ブライトパスは細胞医薬を含めて第二相以降の導出を目指していましたが、前期有価証券報告書6ページで公式に再生・細胞医薬については早期承認をベースに自社での第3相での実施・販売を検討と表明しました。iPS-NKT細胞療法がこれに該当します。
会社側はこういう情報をもっと公表すべきだと思います。
他の医薬品と同じ土俵で治験や上市時期について議論している方がおられますが、日本国内だけですが再生細胞医薬の治験・承認・申請はかなり様相が違うことをご理解ください。