(株)リプロセル【4978】の掲示板 2023/05/27〜2023/05/31

医学専門家の助言に基づき、副次評価項目であるCGI（臨床全般印象度）、PGI-I（改善に関する被験者
の全般印象度）、及びSARAスコアの改善割合についても、ベースの高い部分集団において部分集団解析を実施し
た結果、SARAスコアと同様に、CGI、PGI-I、SARAスコアの改善割合いずれも、臨床症状の抑制効果が得られまし
た。このように、主要評価項目であるSARAスコアの変化量と、臨床医からの視点（CGI）と被験者本人の視点(PGI-
I)に、共通の傾向が認められたことは、ステムカイマルの病態進行抑制効果を裏付けるものとなっております。
台湾の第II相臨床試験の結果
台湾における第II相臨床試験においても、SARAスコアの病態進行分析の部分集団解析の結果、ベースの高い部
分集団でSTM群がPCB群に比べて改善が認められており、日本の臨床試験と同様の傾向が確認されております。ま
た、日本と同様、安全性においても、重篤な安全性の問題は見られていないことが確認されています。
以上のことより、ステムカイマルは脊髄小脳変性症に対して安全性には問題なく、プラセボ効果の影響が少な
いと考えられるベースの高い部分集団で有効性が確認でき、脊髄小脳変性症に一定の有効性が期待できるものと
考えます。
脊髄小脳変性症は、小脳や脳幹、脊髄の神経細胞が変性してしまうことにより、徐々に歩行障害や嚥下障害な
どの運動失調が現れ、日常の生活が不自由となってしまう原因不明の希少疾患です。ステムカイマルは、腕の血
管から静脈注射（点滴）で投与するため、侵襲性が低い治療法になります。
日本では、2018年12月に希少疾病用再生医療等製品として指定されております。これにより、開発に係る経費
の助成金（最大50%）、優遇税制措置、及び優先審査等の支援措置を受けることができます。
今後とも当社では、病気と闘っている患者様へ少しでも早く新しい治療法が届けられるよう、今後、承認申請
の準備を進めてまいります。
当社代表取締役社長 横山周史のコメント
「今回の第II相臨床試験で、台湾のデータと同様、ステムカイマルの病態進行抑制効果が期待される結果が得ら
れたこと、また、安全性が確認できたことを嬉しく思います。今後、患者様に少しでも早く新しい治療法が届け
られるよう社員一同尽力してまいります。」

<治験を受けた被験者本人の意見としてPCI-I良くなっているが一番信頼性が高い！