アンジェス(株)【4563】の掲示板 2023/09/28〜2023/10/04

希少疾患治療剤「ゾキンヴイ」の対象疾患と有効性・安全性
　｛　対象疾患　｝
乳児早老症といわれる、「ハッチンソン・グルフオード・プロジェリア症候群（ＨＧＰＳ）」と「プロッセシング不完全のプロジェロイド・ラミノパチー（ＰＬ）」
使用患者数は、数名程度から開始することになる想定。

　※早老症：老化の兆候が実際の年齢よい早く、全身にわたってみられる疾患の総称
　　実年齢よりも老化が進む症状がみられるため　”　早老症　”と呼ばれる。

　｛　ゾキンヴイの有効性・安全性　｝
◆有効性
　ハッチンソン・ギルフオード・プロジェリア症候群（ＨＧＰＳ）の患者において、
　死亡率を６０％減少させ、平均生存期間を２，５年延長させるというデータがあります。
◆安全性
　多くの患者が１０年以上にわたってゾキンヴイ治療を継続しており、
　報告された副作用は嘔吐、下痢、悪心などが多く、そのほとんどが軽度または中等度のものです。


　　　　＜　ゾキンヴイの対象疾患の検査をＡＣＲＬで実施　＞

　　　　現在（オプショナルスクリーニング検査の対象疾患）
　　　　・ムコ多糖症Ⅰ型　・ムコ多糖症Ⅱ型　・ムコ多糖症ⅣＡ型
　　　　・ムコ多糖症Ⅵ型
　　　　・フアブリー病（男児のみ）
　　　　・ボンベ病
　　　　・副腎白質　ジストロフイー（男児のみ）
　　　　・脊髄性筋萎縮症
　　　　・重症複合免疫不全症

　　　　　　　　　　　　　　　＋
　　　　
　　　ゾキンヴイの対象疾患であるＨＧＰＳ及びＰＬの
　　　遺伝子検査が出来るよう準備

　　　　いわゆる、当該遺伝子検査対象の膨らみによってＡＣＲＬ体制の拡充にも
　　　　直結してくることです。