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私もオンコリスの株主ですから、同社の“株価や情報は注視”しています。comさんが表板に引き出され、袋たたきにあったことも興味深く拝見しております。 私の“唯一の期待はTPN-101”であることには現在も変わりはありません。同剤については、小規模試験ですが、PSPやALS/FTDに対する病態生理学的根拠に対するPoPは成功しましたが、その後、“Amylyx社のRelyvrio事件の悲しい出来事”が発生し、承認に対してFDAも関与していることから、TPN-101のP3試験に対するEoP2会議におけるFDAのスタンスも変わってきたと思います(先日の社長インタビューのように単純ではない)。 すなわち、いきなり大規模な検証的試験で大丈夫かについて、同社がどのように対応するかが気になるところです。現時点でTPN-101は最も有望なLINE-1阻害剤であり、同剤の導出についても、早い者勝ちであることも承知しておりますが、導入する側としても慎重にならざるを得ないと考えられます。 いずれにしても、TPN-101が“ブレークスルーセラピー(企業側からのリクエスト後、60日以内に結果が判明する)”になるかどうかが、“今後の動き”になると考えております。この吉報も近いかもしれませんね・・・
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アルツハイマー治験が確実に発展する理由をお知らせしまつ。 まず、トラポンの進めている神経疾患、PSP、ALS、FTDとアルツハイマーは別の疾患だと思っている方がいまつか? これらの病気は症候、病態、進行度、悪性度が違えど同類であり、病理学的な特徴で専門家により区分されているだけで別物ではないのでつ。根本的な遺伝要因は同一であることが判明されてきているのでつ 例えれば、音階は無限にあれど、人はドレミの音階を作りで別音と区分して、扱いやすくしているイメージでつ さて、そうなると、PSPなど複数の音階で良好な結果が出ているものを、アルツハイマーの治験だけをしないなんて選択肢がありまつか?ないんでつ! あたちは、トラポンのスペシャリストたちは、間違いなく最初からアルツ市場をターゲットにしていて、小規模、少額で確実なデータのとれる、そして承認のハードルも低い希少疾病治験を複数個、まずは開始したのだと読んでいまつ。ここでポイントは複数個の音階の結果を出していることでつ、アルツの音階に発展させる説得力が違いまつよね。 この読みが当たっていて、実現するとしたら、トラポン集団はやはりとんでもない奴らでつ。 アルツハイマーの治験が始まっていない? いいえ、すでに始まっているようなものなのでつよ。 そしてスペシャリストたちがそれを買収評価に入れないことを良しとしますか? いいえ、ありえまてん! 長くなりまちたが、今日のところはこれくらいにしといたるわ
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今日の決算説明会は、ポジティブな内容が多く、今後の株価上昇への期待が高まるものでした。 脊髄損傷急性期の3相で主要評価項目が未達だったことで、「承認はまず無理」「承認申請ですら受け付けてもらえない」という意見が散見されましたが、今日の説明を聞いて、全然そんなことはないことが確信できました。 AIS分類のAからBへの1段階改善は、極めて重要な改善であることが分かりました。 ・HGF投与がなければ約70%の患者は完全麻痺のまま ⇒完全四肢麻痺の死亡リスクは、不全四肢麻痺の死亡リスクの5倍以上 ・HGF投与により約半数以上がB以上に改善 ⇒病態変化の気づきにより、褥瘡等の発生率が低下する ⇒今後、リハビリや細胞治療でより高い治療効果が期待できる 1段階改善は非常に臨床的意義のある改善であって、これを統計学的有意差で証明できたことは、承認取得の可能性をかなり高めると思われます。 承認申請についても、3相の結果で門前払いという状況では全くなく、現在、事前面談でPMDAの指摘事項に対応中で、承認申請スケジュールに変更はありませんでした。 製造面についても、試験製造が終了し、サンバイオで承認不可の理由になった同等性/同質性についても問題なく、社内体制も整備中で、問題はなさそうでした。 事後解析で非常に面白いデータが出てきたとのことで、今後の発表が楽しみです。 米国での開発状況については、KOLから有望であるとのポジディブなコメントがあり、3相のプロトコルを作成中で、複数の製薬企業とNDAを結んで提携を交渉中とのことです。 声帯瘢痕については、2024年1月にオーファン指定の適用範囲の拡大があり、要件該当性が高くなり、診断基準ができてから、オーファン指定を申請するとのことです。 「創薬バイオベンチャーからバイオ製薬企業へ」 大化けが期待できる株だと思います。
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神経筋疾患 脊髄性筋萎縮症 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)「GYM329」は、中外製薬で創製したリサイクリング抗体®技術やスイーピング抗体®技術などの自社の抗体エンジニアリング技術を適用した次世代の抗体です。潜在型のミオスタチンは非活性型で、主に筋細胞から分泌され、BMP-1などのタンパク分解酵素により活性化されます。活性化されたミオスタチンは、筋肉の成長・肥大を抑制するため、「GYM329」はミオスタチンの作用を阻害することで、筋肉の萎縮・筋力の低下を伴う疾患の病態を改善することが期待されています。
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ORX750は、人間以外の霊長類を含む複数の種で動物POC取れているようだから、相当有望っぽいね。 「ORX750は、内因性ペプチドの機能を厳密に模倣する、非常に強力で選択的な新規オレキシンアゴニストです」と、Centessaの最高経営責任者(CEO)であるSaurabh Saha医学博士は声明で述べています。2「これらの前臨床データは、ORX750がNT1におけるオレキシンニューロン喪失の根本的な病態生理学に対処し、日中の覚醒を促進し、脱力発作を抑制する可能性を示唆することを示しました。さらに、ORX750の前臨床薬物動態(PK)プロファイルは、ヒト以外の霊長類を含む複数の種でのPK試験によって通知され、ORX750が高、早期、持続的な脳曝露を持つ可能性を示唆しています。これらのデータは、臨床開発の強力なトランスレーショナル基盤を提供すると信じています。
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第52回日本血管外科学会学術総会 < ランチョセミナー6 > ・日時:2024年5月29日(水)12:20~13:10 ・会場:第7会場 リハーサル室( 別府ビーコンプラザB1階) 大分県別府市山の手待ち12-1 ・血行動態に基づいたコラテジェン投与による臨床効果の検討 ・座長:工藤 敏文 先生(東京医科歯科大学 血管外科教授) ・演者:菊池 信介 先生(旭川医科大学 外科学講座 ・・・・・・・血管・呼吸・腫瘍病態外科学分野 講師 ) ・共催:第52回日本外科学会学術総会 田辺三菱製薬株式会社 (5/3 発信 ) Copilotで検索 田辺三菱製薬株式会社が「血行動態に基づいたコラテジェン投与による臨床効果の検討」セミナーを開催しています。 このセミナーは、第52回日本血管外科学会総会の一環として行われており、 血行再建術の施行が困難な慢性動脈閉塞症の下肢潰瘍における新たな治療選択肢に焦点を当てています。詳細はこちらからご覧いただけます。 (5/3 ccbさんより)
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チルゼパチドはGIP/GLP-1受容体作動薬で2型糖尿病治療薬マンジャロと肥満治療薬ゼップバウンドとして米国では需要急増です。リリージャパンがゼップバウンドの方も承認申請したですが、問題無く承認されると思います。米国で話題の二つの薬を田辺三菱が販売は、利益率が自社開発・製造の薬より低いとは言え、大変有望です。現在競合メーカーはノボノルディスクだけです。将来が楽しみですね。供給の問題が頻繁に米国で報道されてますが、イイライリリーも増産に向けていろいろ努力してます。 日本リリー チルゼパチド、肥満症治療薬候補として国内申請 田辺三菱製薬と販売提携 公開日時 2024/05/09 04:50 日本イーライリリーと田辺三菱製薬は5月8日、肥満症治療薬候補のチルゼパチドを承認申請したと発表した。日本イーライリリーのシモーネ・トムセン代表取締役社長は同日の会見で、「メディカルチームと共に、肥満の病態を知り、適切な診断を行うことがキーのフォーカスだ」と強調。「肥満症には社会的な偏見がある。上市の準備とともに、全てのステークホルダーと共に、患者さんが適切な治療を受けられるようにしていきたい」と意欲をみせた。 肥満症治療薬も、同一化合物である2型糖尿病治療薬・マンジャロ皮下注と同様、日本イーライリリーが製造販売承認を取得。承認取得後の流通・販売は田辺三菱製薬が担う。情報提供活動は、両者共同で行うとしている。 ◎増産への投資「リリーの歴史の中で最大のものになる」 マンジャロ皮下注については、4月に長期処方が解禁されたが、限定出荷が続いている。トムセン社長は、治療中の患者に対する安定供給のプライオリティの高さを強調。そのうえで、増産に向けてグローバルで6つの工場に対して投資を行っており、「資本投資としてはリリーの歴史の中でも最大のものになる」と説明。「最終的な決定はまだしていないが、まもなく限定出荷を解除できればと考えている。より多くの日本の患者さんにお届けしたい」と述べた。
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「vta」さんが、2019年2月20日 薬事・食品衛生審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会議事録より抜粋した参考人の発言を紹介しています。この方は関西医科大学附属病院の血管外科の善甫先生で、審議委員の立場からの発言ではなく「vta」さんの紹介しているように参考人としての発言です。 なお、善甫参考人は審議会の議論の最後に以下のように発言していますので、併せて紹介しておきます。 ○善甫参考人 特に、閉塞性動脈硬化症の患者さんは、長期にわたり下肢の虚血に陥っておりまして、主にバイパス手術には患者さんの同側の大伏在静脈、自家静脈を使ってそれを反転若しくは弁を破壊してバイパス手術に使うのですが、その自家静脈の径が小さく、若しくは性状が悪くてバイパス手術に使えない場合があります。膝下膝窩動脈までは人工血管を使って行いますが、脛骨、腓骨動脈、特に最近は年間1,000例以上の症例で、足関節レベルの血管径が1~1.5mm程度の細い血管にバイパス手術する場合には、どうしても静脈を使わなければいけませんので、そのバイパスグラフト材料がないという場合もあります。また、いい静脈がありましても、例えば大腿、膝上または膝下膝窩動脈をドナーアーテリーとして、その末梢側動脈の血管抵抗が非常に高くて、いくら良い静脈を使ってバイパス手術をしても、早期に閉塞してしまうという病態もあります。そういうのが、いわゆるバイパス手術をしても全く効果がないということです。 あと、血管外科医のみならず、循環器内科の先生、若しくは放射線科の先生が、カテーテルインターベンションで浅大腿動脈から下腿の動脈の治療をされますが、カテーテルインターベンションをした場合は、血行再建のパワーがバイパス手術よりは弱いのです。それと、カテーテルインターベンションの一番の問題は、再狭窄の問題が起きます。施行後3か月から2年以内に血管内膜肥厚が起きまして、再狭窄によって、また下肢の虚血が再燃してしまうということがありますので、そういう患者さんは何回もできるものではありません。3回程度はできますが、先ほどお話しましたような末梢の血管が悪くなり血管抵抗が増して、結局インターベンションも駄目と、そういう患者さんもおられますので、そういう意味からも、このHGFを使った血管新生治療は意義があるものと考えます。
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メディシノバのHPから。 「MN-166にはALS発症に深く関与する異常タンパク質TDP-43の凝集を抑制すること、異常タンパク凝集体で誘導された神経毒性・細胞死を抑制すること、異常タンパクの除去(オートファージ―)を増強する効果などが明らかになりました。またMN-166には神経炎症を抑制したり、神経栄養因子を増強する効果も知られておりこれらの複数のメカニズムがALSの病態進行を遅らせる可能性を期待されています。」 エーザイがPMDAにメチルコバラミン高用量筋注のALS承認申請してるけど、作用機序は、神経保護作用、軸索保護作用のよう。メチルコバラミンは発症1年以内の被験者を対象にしてるので、そちらの寄与大きそう。作用機序では、イブジラストの方がよさそうだけど結果を待つしかないか。
日本化薬のホームページの中のダ…
2024/05/24 19:44
日本化薬のホームページの中のダルビアスの専用ページ にあるセミナー欄に気になる事が載ってました! 慢性骨髄性白血病(CML)の病態と治療 2024年06月13日(木)19:00~20:00 もともと適応拡大は白血病って言ってましたからね、ついに 適応拡大するのか???