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オンコリスを応援する掲示板の掲示板

  • 2,576
  • 38
  • 2024/07/12 05:44
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  • 2576(最新)

    haku 7月12日 05:44

    >>2575

    行間を読ませる私の説明に難があったようですね?
    comさんの「大きな課題(製造上の問題)がある薬剤がどうして承認されたか疑問がある」に対する議論があり、「要は、有効性が検証されて既存治療がない薬剤については、当局は承認せざるを得ない。そうでない薬剤は使用するかどうか患者が決める(やがて使用されなくなる)」が行間だったわけです。単なる解釈の誤解でしたね。
    これはこれとして、TPN-101の疑問(掲示板2561)の“行間”について、後ほど説明します。

  • アクーゴについて今の課題わ同質・同等性の証明ですが、その文言が全く含まれてない投稿なので、アレー?と思いました…

  • >>2573

    comさん、そうですよね。oneさんは何を誤解しているのか?

    6月19日の厚労省薬事審議会・部会で、同剤について、「本品の品質に関する情報を速やかに収集するとともに、治験製品と本品との品質の同等性/同質性を評価し、結果を報告すること。また、当該結果を踏まえ、必要な承認事項一部変更承認申請を行うとともに、当該申請が承認されるまでの間、本品の出荷を行わないこと」との条件を付した上で承認を了承した。
    これに対して、会社側は、20日に、「今後速やかに2回程度の市販品製造を行い、発売に備えた在庫を積み上げるなかで同等性/同質性を確認する」と公表した。また、出荷可能となる時期については25年前半を想定。「出荷に向けた条件を満たすための臨床試験を行う予定はない」と一部報道を否定した。

    以上の同剤の”品質の同等性/同質性の課題”について、comさんと議論しているわけでないです!

  •  私もhaku氏も、アクーゴが承認を受けたことや
    出荷条件を誤解なく踏まえて討論していると思います。
     誰かこれを読んで誤解する心配があるのかな……。

  • >>2570

    アクーゴについての今の課題は、主要評価項目を達成することではなく、治験薬と申請薬との同等、同質性を証明することです。
    当局としては、有効性、安全性については認めた上で条件付き期限付き承認を出しておりますので、誤解のないように。

  • >>2570

     なるほど。そのシンプルなことに尽きるわけですね。
     言ってみれば「薬事承認憲章」のように思えました。
     薬を待っている患者様を念頭に、かつ科学的に、
    皆が一致した最適路線を進めるように願っています。

  • >>2569

    「アクーゴ🄬脳内移植用注」については、有効な治療手段がなかった慢性期外傷性脳損傷患者の最終解析において、有効性の主要評価項目を達成し、運動機能と日常生活動作に改善傾向が認められたことから、必要な新薬として位置づけられて、厚生労働省から先駆け審査指定制度の対象製品に選定されているわけですね。ですから、審査側は「課題を解決すれば承認する、いや承認したい」と考えていると思います。
    今回の「条件付きの製造販売承認も出荷不可」と判断したことについて、会社側は製造の課題について“強気の回答”をしておりますが、課題が科学的に解決でき、新薬が上市されれば患者さんはハッピーな訳で、日米を問わず、新薬が承認されるかどうかは、「有効な治療手段がなく、前もって宣言した有効性の主要評価項目を達成したかどうか」が全てであると考えます。
    また、一般論の承認の基準については、企業側の勝手な解釈と、第三者として冷静に評価した場合のズレがしばしばみられておりますが、要は、「あなたが患者であったら、その新薬を使いたいかに掛かっている」と思います。

  • >>2567

     ふむふむ、なるほど。さすがのご考察です。

     ここで話をまた他社に振って恐縮ですが、
    今回のサンバイオ
    「アクーゴ🄬脳内移植用注」の承認には驚きました。

     これが承認されて銀行融資も受けられれば
    同社の計画は挫折せずに
    追加データ提出や製造販売準備ができる可能性が高い、
    また、この領域は他に薬がなく患者が待っている、
    そこまで考慮しての判断だったとのこと。

     杓子定規でないのはよかったと思います。

     ただ、PMDA、薬審含め、薬事当局の判断は
    ほんとうに予測しにくいなとも思います。

     ここから一般論ですが、日本の例で言うと
    医師主導試験でよいか企業主導試験でないとだめか、
    臨床試験の盲検テストなどのDesign Detailsなどについて
    「こうでなくては承認しないよ」
    というならその要件を
    事前に明確に申請会社にPMDAから示し、
    薬審もその前提を守って審議して欲しいものです。
     PMDAの約束は薬審委員も守るべき。
     後出し、梯子外しは なくして欲しい。
    (製薬株に相当こりてきた者の呟きです……)

  • >>2566

    FDAもPMDAのそうですが、審査側としては、P3検証的試験を実施(移行)するに当り、P2試験結果が十分であるかを審査する訳ですね。もちろん、当該疾患について既存薬があるか、患者さんは既存の治療で困っているか、今回の新たな治療はどの程度治療に貢献するか等を考慮すると思いますが。
    PSPに対する既存の治療薬がないとなると、審査側としては、企業がリスクを負うのであれば、早期の上市を考えると、「レッドオーシャンの薬剤のようなP2b試験(用量反応性等)、うるさいことは言わないだろう」と思います。
    そこで、この掲示板2373にも書きましたが、“TPN-101の明らかにされたポテンシャルを考えて、”現在の投資先の考えが大きく影響する”のではないかと私は考えます。PSPの“P3検証的試験”をTransposon社単独で実施出来るのであれば、次のステップは市場から資金を調達し、最終的に会社を大きくして、その後・・・と考えられませんか。この動きが、今回のオンコリスの資金調達でもある気がしますが・・・

  • >>2565

     それはIPO/VCどちらの方向でしょうか。
     方法を問わないということですか。
    (私にはそういうこともFDAがどうくるかのことも
    TPN-101がいずれかで大成功するかどうかも
    予想する力が全くありませんのでご高説を伺うばかりですが……)

  • >>2563

    私の予想では、「市場からの資金調達で、PSPのP3試験をTransposon社が実施するのではないか?」です。
    私の予想が当たるか、お楽しみに!!

  • >>2560

    確かに、PSPやALS/FTDの開発ステージが「P3の計画中」に変わったことは十分に評価できると思います。
    すると、
    FDAとのEOP2会議が行われ、少なくともPSPに関しては、FDAからの好意的な見解が得られたのだろうか!?
    Transposon社の戦略は、(限られた症例数のデータであるので)今回の「回答」の内容だろうか!
    では、まだ終了していない?はずのALS/FTDがどうして「P3の計画中」になるのか?
    と、疑問、質問がありますが、まあ、Transposon社ですから、大丈夫だと思いますが・・・

  • >>2556

    科学的な解釈と文面の細かいニュアンスがどこまで一致しているか定かでは無いですが、トランスポゾンのHPでもP3が計画中に変わったのはFDAとの協議がポジティブに進んだと信じたいです。

    それよりも個人的に気になったのは301に関して
    『現時点で国内承認申請時期に変更の予定はありません』
    以前も言いましたがこのような政治家っぽい言い回しが嫌いです。

  • >>2558

    心血管イベントに対する高コレステロール治療薬の薬効評価は、数多くのエビデンス試験に基づいてサロゲートエンドポイントの位置づけは明らかになっておりますが、その他の疾患については議論の余地があり、comさんが専門の「ゾコーバ」についても、24年5月17日の日経メディカルの「(SCORPIO-HR試験)主要評価項目とした症状改善効果を示せず」の記事のとおりですね。
    肝心の神経変性疾患については、(サロゲートエンドポイントの位置づけだけでなく)承認されている治療薬がALSの進行を遅らせるかどうかについて、エダラボンの経口製剤FAB122が有意な利益を示すことができず、AMX0035(Relyvrio)が48週間のP3試験で、ALSFRS-Rスコアの変化の主要評価項目において統計的な有意差を示すことができなかったことから、「ALS治療薬の開発において、より厳格な臨床試験が必要である」という教訓が出ておりますね。
    これらの教訓を踏まえて、「神経変性疾患治療薬の薬効評価に対するFDAの最新のスタンス」を知りたいところです・・・

  • >>2556

     他社の抗ウイルス剤のことですが──
    設定した症状消失のスコアでは大きな効果が統計的有意に出せなかったが、一方ウイルス量は有意に減少した、という臨床試験結果だった場合、はたして承認してよいか悪いか、
    という、製薬会社の科学的態度がどうかまでほじくりかえすことになった件がありましたね。
     あれも難しくてハラハラしました。

  • >>2554

     なるほど。
    「暗示する」あるいは「ほめのかす」「~のような気がする」
    という意味の語を使ってしまっては、
    真剣に科学的に評価しようとする相手を説得できませんね。

     Copilotにまた別の聞き方をしてみました(下図)。
     やはりこういう文章表現の発表は茫洋としていて、
    外部から確実性や安心感を感じ取れるものではない
    と言えるでしょう。

    ──────
    考察
     (1) フェーズ2aゆえの実質N値の小ささと、
     (2) T社の開示範囲の限局、
    という二重に狭い範囲で、
    有効性が関係者の期待ほどなくて焦りがあるのか、
    それとも期待以上の素晴らしい有効性がみられて嬉しい興奮をしているのか。
     株主が知りたいそのへんが、まだどちらにも取れます。
     楽観者はあすにもM&Aかもと言うし、悲観者は塩漬けを嘆く、その二極化が解消しません。

     ま、いよいよフェーズ3がはじまりマイルでもくれば景色が変わるかもしれませんが、額にもよりますね。

     客観的に判断してといってもフル論文は株主が無料アクセスできず、
    N値も信頼区間も数値の表やグラフもないIRや質問応答では、誰もが解釈に苦しんだままでしょう。
     いつもオーバーリップサービスな結果、
    疑心暗鬼が生じているのでは。

     大学が論文発表時にWeb,Press Releaseで
    発表する科学的でしっかりした、しかも一般の人にもわりと分かりやすい発表記事(たとえば東大医科研)のような、上質なIRを目指せないものでしょうか。
    ──────

    オンコリスを応援する掲示板  なるほど。 「暗示する」あるいは「ほめのかす」「~のような気がする」 という意味の語を使ってしまっては、 真剣に科学的に評価しようとする相手を説得できませんね。   Copilotにまた別の聞き方をしてみました(下図)。  やはりこういう文章表現の発表は茫洋としていて、 外部から確実性や安心感を感じ取れるものではない と言えるでしょう。  ────── 考察  (1) フェーズ2aゆえの実質N値の小ささと、  (2) T社の開示範囲の限局、 という二重に狭い範囲で、 有効性が関係者の期待ほどなくて焦りがあるのか、 それとも期待以上の素晴らしい有効性がみられて嬉しい興奮をしているのか。  株主が知りたいそのへんが、まだどちらにも取れます。  楽観者はあすにもM&Aかもと言うし、悲観者は塩漬けを嘆く、その二極化が解消しません。   ま、いよいよフェーズ3がはじまりマイルでもくれば景色が変わるかもしれませんが、額にもよりますね。   客観的に判断してといってもフル論文は株主が無料アクセスできず、 N値も信頼区間も数値の表やグラフもないIRや質問応答では、誰もが解釈に苦しんだままでしょう。  いつもオーバーリップサービスな結果、 疑心暗鬼が生じているのでは。   大学が論文発表時にWeb,Press Releaseで 発表する科学的でしっかりした、しかも一般の人にもわりと分かりやすい発表記事(たとえば東大医科研)のような、上質なIRを目指せないものでしょうか。 ──────

  • >>2555

    今回の“回答”を科学的にみると、
    TPN-101に関しては、「Transposon社の合意なしに開示することができません」ので、試験結果の解釈は「同社の解釈・見解等」と考えます。

    ですから、統計学的なエビデンスを得るのが難しい条件下で行われたPSP試験のFDAとのEOP2会議?においても、今回の回答は同社が訴求した内容と考えます。確かに、バイオジェン社のALS治療薬のトフェルセンは神経変性の血清中NfLの上昇抑制効果に基づいて迅速承認制度の下で承認されましたが、PSP患者の治験で先行している“Amylyx社のAMX0035のP3試験の主要評価項目は52週後のPSPRS”ですから、「神経変性疾患の有効性評価項目としてのサロゲートエンドポイントをどれだけ認めるか」がTPN-101のPSPのP3試験のポイントです。

    “外れ値”を除いてみると、NfL値の変化の大きさは投与量に依存しており、高用量の400mg投与群はPSPの神経変性を抑制することを示していることは、Transposon社のP2試験の戦略的な見解でしょうが、悩ましい課題です。“FDAとのEOP2会議でのFDAの最終見解”をはやく知りたいところです。

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