クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/02/11〜2024/02/13

名前の出ていたヘリオスやサンバイオについて見てみました。

条件付早期承認：希少疾病・再生医療等製品ともに「患者数が少ない疾病」が対象
先駆け審査：先駆的な再生医療等製品が対象

承認の運用としては「「先駆け承認品目」では主要評価項目において閾値を上回るなどの有効性が示されていた＊」ようです。
＊引用）104ページ（PDFでは12ページ目）
https://www.jstage.jst.go.jp/article/rsmp/11/2/11_93/_pdf/-char/ja

各治験の状況

■ヘリオスARDS
希少疾病：該当　
治験：第2相
結果：良好ではあるが有意差はなさそう？（なので条件付でも申請できない？）
リンクhttps://bio.nikkeibp.co.jp/atcl/column/16/040700054/040800075/
状態：2024年2月追加試験開始

■ヘリオス脳梗塞急性期
希少疾病：該当せず　先駆け審査：該当
治験：第２相
結果：主要評価項目未達、副次的評価項目達成（なので先駆けでは申請できない？）
状態：2023年10月に、海外でライセンス元が実施中の第３相中間解析結果で、組入患者数増加が必要とされた。更なるデータ解析の結果待ち。

■サンバイオ　慢性期外傷性脳損傷
希少疾病：該当せず　先駆け審査：該当
治験：第２相
結果：主要評価項目達成（なので先駆けでは申請できる？）
状態：先駆け審査で申請するも、収量問題で審査停滞。

こう見ると、現在の状態には各々理由があって、ヘリオスのARDSと状況は似てそうですが、ARDSは有意差が示されていないので、追加試験なのかも？

■クリングル
希少疾病：該当　
治験：第３相
結果：主要評価項目未達、副次的評価項目で有意差達成（なので条件付で申請できる？）
状態：申請に向けて協議すると発表

クリングルは希少疾病で第３相で有意差が出たので「一定の有効性」の主張はできそうな。
整理したら、ますます条件付承認なら承認される気がしてきました。（買うのは株価が落ち着いてからですが）
＊各治験の認識が違ったらすいません。