(株)ステムリム【4599】の掲示板 2022/06/18〜2022/07/26

>>708

ありがとうございます。
サイエンスポータルに取り上げられてたんですね。登録はしてるんですが見てませんでした。
政府関連チャンネルに2ヶ月前に取り上げられましたか。なるほどねぇ。踏むべき順序があるんですかね。

>>708

当初のスケジュールなら、承認・上市されているのに・・・
検証のための追加の治験をパンダが要求して遅れている。
ところが、制度上、下記のように、条件付き承認ができる。
この「条件付き早期承認制度」に海外から異論が出て、厚労省の姿勢が変わったように思える。
１*******ＰＭＤＡのＨＰより*********
医薬品条件付早期承認制度への対応
『平成29年10月20日に、厚生労働省から、重篤な疾患であって有効な治療法が乏しく患者数が少ない疾患等を対象とする医薬品について、我が国での治験実施が困難、あるいは実施可能であっても治験の実施にかなりの長時間を要すると認められる場合に、承認申請時に検証的臨床試験以外の臨床試験等で一定程度の有効性及び安全性を確認した上で、製販後に有効性・安全性の再確認等のために必要な調査等を実施すること等を承認条件により付与する取扱い等を整理し、明確化することにより、企業における開発予見性を高め、早期の実用化を促進する「医薬品条件付き早期承認制度」を実施することが公表されました。
　PMDAとしても、厚生労働省とともに、この制度に取り組んでまいります。』
*******************************

2*****厚労省ＨＰより**************************
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要　

『平成25年の薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律第84号）により、医薬品医療機器法上に新たに再生医療等製品が定義され、あわせて、希少疾病用再生医療等製品の制度についても創設されました。』

『重篤な疾病を対象とするとともに、次のいずれかに該当するなど、特に医療上の必要性が高いものであること。
●代替する適切な医薬品・医療機器・再生医療等製品又は治療法がないこと。
●既存の医薬品・医療機器・再生医療等製品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること。』

両方とも、完璧に該当している・・・患者さんたちが待ち望んで厚労大臣に陳情して、だいぶたつのに・・・・

>>708

見ていて涙がでてきた。
早く承認しろ！

>>708

この動画の中で玉木教授が「根治的治療を、自分が現役の内に提供できるか
どうかは約束できない」と言っているのはレダセムチドのことではなく、PJ5
の幹細胞遺伝子治療のことでしょうね。

各種病気の遺伝子治療はまだまだ発展途上らしく、思わぬ副作用による死者が
出たりして、アメリカでは治験中止が相次いでるそうです。

それにしても、他のバイオベンチャーの創業科学者には山師っぽいのも多く
モダリスみたいに規定に違反して株を売っちゃうのまでいるが、その点われら
が筆頭株主は研究一筋、誠実そうな方で信頼できますね（笑）。