サンバイオを応援する掲示板の掲示板
-
14687
>>14686
以下の記事が出て掲示板もにぎわったのを思い出します。
NEWS2019/4/18
サンバイオが、アメリカ脳神経外科学会の年次総会にて、フェーズ２臨床試験(STEMTRA試験)の良好な結果を公表しました。TBIによる運動機能障害に対して幹細胞治療が有効である可能性をがあるとのことです。
サンバイオグループは、24 週時点の Fugl-Meyer Motor Scale(FMMS)のベースラインからの改善量が、SB623投与群 8.7点、コントロール群2.4点となり主要評価項目を達成したSB623の外傷性脳損傷を対象にした日米グローバル第２相試験(STEMTRA試験)の有効性及び安全性に関する詳細結果を、アメリカのサンディエゴで行われたアメリカ脳神経外科学会(American Association of Neurological Surgeons)の年次総会にて発表しました。
STEMTRA試験で使用された当社独自の再生細胞薬SB623は、一過性に遺伝子導入した成人骨髄由来の間葉系幹細胞を加工・培養して製造したもので、脳内の神経組織に投与されると自然な再生機能を誘発することで失われた運動機能の改善を促すことが期待されています。 -
14688
>>14686
アメリカ疾病管理予防センター(Centers for Disease Control and Prevention)によると、米国において TBI による障害を持つ患者数は約530万人おり、毎年28万人以上の新規患者が慢性的な障害に苦しんでいます。また、TBIによる障害は、一般的に長期化するとされています。
ピッツバーグ大学の神経外科教授であり神経外傷治験センター（Neurotrauma Clinical Trials Center）の責任者である Dr. Okonkwo, M.D., Ph.D.,は、「外傷性脳損傷は全世界で一般的な疾患であるにもかかわらず、辛く長期化する障害は現状過少に評価されています。今回の臨床試験の結果は大変画期的であり、損傷を受けた脳が再生する可能性を示唆しています。これは、外傷性脳損傷にとどまらず他疾患で行われている研究にも大きな意味を持つ可能性があります」 と研究結果を言祝ぎました。
この試験では、SB623投与群46名、コントロール群15名の合計61名の被験者で行われ、主要評価項目はFMMSのベースラインからの改善量としています。運動機能障害の変化を測定するFMMSにおいて、10点以上の改善は外傷性脳損傷における臨床的に意味のある改善量とされているなかで、この試験では SB623投与群18名(39.1%)、コントロール群1名(6.7%)で10点以上を達成し、統計学的な有意差を認めました(p 値=0.044)。
あらたな安全性の懸念は認められず、最も多かった有害事象は頭痛で、術後7日までにSB623投与群の34.4％に頭痛が発生しましたが、SB623投与群とコントロール群で、有害事象発生率の統計学的な有意差はありませんでした(p値=0.25)。
まるこ
>>14685
まるこ様
外傷性脳損傷の後遺症を伴う日本の患者数は厚労省患者調査では2,100人と推定されています。調査日当日に医療機関を受療した患者の実数から病院を受診する患者数を指定。かなりラフな推定にはなります。１年間での患者数からではないです。それと、サンバイオが示唆しているように、在宅のみで過ごされている患者は反映されていません。新規発生患者推定と見るべきでしょう。
そもそも日本の外傷性脳損傷患者数は、正確には把握されていません。
2007年のWHO報告では、世界の外傷性脳損傷の発症率は150～300人/10万人とされています。但し、各国で発症率の差があることも確認されています。日本が発症率の低い国であることは間違いないはずです。
外傷性脳損傷患者の多くが軽度外傷性脳損傷であることも事実でしょう。そこから、どの程度の確率で慢性期外傷性脳損傷患者になるのか？これも推定値を使うしかないようです。慎重に見れば10％程度という試算もあります。
厚労省試算を逆算すると、
日本人口1・265億人×ｘ人/10万人×10％＝2,100人
X=１６・６人（外傷性脳損傷患者数で軽度も含む）
WHO外傷性脳損傷発症率の下限150人/１０万人の10分の一弱に過ぎません。
まあ、かなり保守的な推定値と言えましょう。（正直低すぎますね）
仮に、2,100人を前提としても、発症後２～５年経過の在宅患者数は、2,100人×４＝8,400人はいることになります。
これを、少なすぎると見る方も当然いるでしょう。
でも、オーファン指定なので、巨大市場前提の薬価よりは、高めに設定されるでしょうし、グローバル展開の踏み台と考えれば、あまり悲観しなくても良いかとは思います。
いずれにしても、申請しないことには始まりません。