まるこ

梅雨空　そのものの世の中、在宅でリハビリ難民といわれるところで、患者さんはどうしたらいいだろう。もしかしたら　これ以上よくならないと　諦めた、性格が変わってしまったと苦しむ家族とご本人、外的には損傷ないかに見えて　社会復帰を果たせない、この閉塞感をどうしたらいいか。希少疾患、遺伝性、アンメットメディカル、病気のことだから暗くなるけど　それでも先に光があれば生きる希望も見えてくると思う。本人はもちろん　家族を救ってほしい。
この梅雨空に勝つサンバイオの歩み、10年以上かけ人々の期待を受けたサンバイオ、やっぱりサンバイオ、がんばれ　サンバイオ。どうか　息をひそめて、押しつぶされそうになりながら頑張る人々のところへいい知らせが届きますよう・・がんばれ　がんばれ　サンバイオ！！

>>No. 14716

夜分に大変失礼します。
お返事ありがとうございます。これをあげたのは、よりSB623の真価が見えたことからです。

SB623は、骨髄液から取り出した幹細胞に遺伝子改変して作った。受け売りですが。
容器１本に、SB623細胞という再生細胞薬が数百万個入ってるという。
SB623は、-196度で冷凍保存されていて、解凍させて、蘇らせたのち、脳の中の患部に注射で直接投与する。
そうすると、脳内のわずかな幹細胞に栄養分が送り届けられ、やがて幹細胞が新たな神経細胞へと成長して脳を再生させます。
SB623は、患者のわずかに残っている再生機能に働きかけて、再生機能をフルに引き出すというものです。
脳梗塞を発症したマウスの脳による実験では、SB623を投与することで、死滅した細胞が減り、正常な細胞が増加することが認められました。
これまで、再生することはないといわれた脳細胞が再生したわけです。
さらに再生した細胞が、新たなネットワークを脳内に構築していることも確かめられました。これにより情報伝達がスムーズに行われ運動機能の回復が見込まれます。
川堀医師のHPにもSB623の栄養因子が書かれている。ネットワークも作るという信じられない薬。

希少ドラッグのはずだ。患者さんたちはコロナ禍のなか　今もつらい思いをしているだろう。起きてみれば　毎日　なにかしんどいことが起こっている。大好きな熊本は立ち直る間もなく　また、災害。あの川で川下りしたのは数年前。なんか　切ないなあと思うんです。もっともっと　早くSB623が日の目を見ないですかね。。もっと早くみんなにいい知らせを届けてくれないですかね。わかっていても切なくなるのはあかんな。。そう思いながらこんな川堀先生の言葉を。。

「さいごに　

脳梗塞に対する再生医療の本格的な臨床応用 は，患者各人における幸福の実現にとどまらず， 高齢化が進み脳卒中に対する治療・介護の費用が 今後も増加すると予想されるわが国の福祉や医療 経済のうえからも，きわめて重要な課題であると
考えられる」。。

がんばれ　がんばれ　サンバイオ　　がんばれーーー~！「

>>No. 14703

＜川堀の感想＞
患者本人の骨髄液を施設に運んで、ソーティングして（培養はしない）、患者にカテーテルを使って経動脈的に戻すという研究であったが、効果が無かった事が示された残念な論文。動脈的に投与するのは静脈よりもたくさんの細胞を脳内に送ることが出来る可能性があって非常に期待されていたがやはり定着しないためかダメだった。ただ自家細胞のロジスティックが成功したこととは評価される。この会社が治験前に1600億円でCytomedixにM&Aされたことは再生医療におけるM&Aが米国で盛んであることを示す。

SB623,他家だが拒絶反応を起こさない。海外では拒否反応を起こさない他家細胞が
使われているとか。

>>No. 14703

夜分に失礼します。
川堀医師のHPに新しい記事がありました。Journal Club -論文斜め読み-
2020.07.01
脳梗塞に対するMSCの経動脈的投与のPh2治験（米国）失敗」
です。

MCA脳梗塞患者に対する自家骨髄幹細胞（ALD-401)の経動脈的投与のPhase２。対象は重症患者（mRS≧３）、投与は発症15日前後、偽骨髄採取＆手術あり、安全性と有効性を検証。細胞投与群でDWI陽性患者(無症状）がいたが、安全性の問題はコントロールと変わりなし。ただmRS回復も改善は認められなかった
中略
＜Introduction＞
骨髄間質細胞の一部でアルデヒド脱水酸化酵素を強発現する細胞（ALDH cell)は通常の幹細胞より小さく経動脈的に投与しても新たな脳梗塞を作るリスクが低く、動物脳梗塞モデルで有効性が証明されている。今回脳梗塞患者本人から取った骨髄液から分離したALDH細胞を発症15日前後に経動脈的に投与する治験を行った。
＜Methods＞
企業（Aldagen）治験。二重盲検・多施設試験。脳梗塞9-15日でmRS≧3の患者。発症3週までに骨髄採取を行いその2日後に経動脈的（眼動脈より遠位）にカテーテルから細胞投与（偽薬あり）。安全性が主要評価だが、ｍRS, NIHSS, BI, EQ-5Dを3ヶ月後と12ヶ月後に評価。当初のサンプルサイズは100例を予定。
＜Results＞
48人（平均NIHSS10点、実薬29人・偽薬19人）。150mlの骨髄液採取（56-190ml)でALDH細胞は300万（16万～7500万）が投与された。4名の実薬で術後MRIでDWI陽性患者がいたが症状は出なかった。安全性の問題は両群でほぼ同様であったが、機能回復（mRS。NIHSS、BI)でも有意な差を認めなかった。投与細胞数と回復に関係はなかった。

脳・神経・脊髄
質問タイトル
脳炎による高次機能障害
質問内容
脳炎の後遺症により、高次機能障害となりました。回復期も過ぎましたが、記憶障害などが残ってます。外傷性でないためサンバイオ の薬も使えないとなると、再生医療での治療方法はまだまだ厳しいのでしようか？
サンバイオ の薬の対象に、脳炎も入っているのでしようか？
掲載日
2020年04月31日
回　答
サンバイオの治療対象には脳炎後の高次機能障害は含まれていないと存じますが、脳外傷、脳梗塞や脳出血後の麻痺などの機能障害に対する効果が明らかになれば、適応は徐々に拡大して行くことが期待されます。また、自費診療ですが、その他の難知性脳脊髄疾患に対する間葉系幹細胞などを使った治療もかなり日常的に行われる様になり、適応疾患はかなり広いのではないかと期待しています。「まだまだ厳しい」のではなく、「まだ厳しいがもう少しで」受けられる様になるのではないかと思います。希望を持って治療・リハビリテーションを続けていただきたいと存じます。

また　ながなが　引用してすみません。「コピペばかりするな」とまた言われそうです。単に情報として、、、です。私は　交通事故をはじめとするTBIで一番怖いのは後遺症です。そのなかでも　人格が変わる高次機能障害です。だから　つい記事に目が向くのかもしれません。
また　アメリカでも患者会などの掲示板を読むと胸がつぶされそうな苦しい日常が書かれています・SB623、がんばれ。株価は低迷、希望で膨らんだころから考えたら見る影もありませんが　バイオ株とはそういうものだとも思います。ここだけではない、上市までの苦難は大製薬会社でもなのだと。。でも、大きな希望がかかっているサンバイオがんばれがんばれ。。負けずにがんばれ。。

>>No. 14680

2020/6/29のアンサーズニュースに載ってますね。

大塚のTCR-T細胞療法など申請間近
先駆け指定を受けている再生医療等製品のうち承認申請が近づいているのは、大塚製薬のNY-ESO-1・siTCR療法「TBI-1031」、第一三共の腫瘍溶解性ウイルス「G47Δ/DS-1647」、サンバイオの他家骨髄由来間葉系幹細胞「SB623」など。大塚はTBI-1031を滑膜肉腫の適応で今年申請する予定で、承認されれば世界初のTCR（T細胞受容体）-T細胞療法となる可能性があります。

G47Δ/DS-1647は、がん治療用に遺伝子改変を施した単純ヘルペスウイルス1型で、東京大の藤堂具紀教授らの研究グループが膠芽腫を対象に行った医師主導臨床第2相（P2）試験で高い有効性を確認。当初は9年度中の申請を目指していましたが、製造面に課題があり、現在は20年度前半の申請を目指しています。サンバイオも20年1月期中としていたSB623の申請予定を21年1月期中へと1年先送り。こちらも製造体制の整備が理由です。

>>No. 293

品質管理の会社ですね。

長々と引用しましたが、とにかく　安全性のリスク大のがん希少ドラッグと違い　患者さんのQOL（生活の質）を改善すれば薬事承認される可能性があるといわれるこの領域の薬の承認、もうすぐ、と思って待ち望んでいます。わかりやすいお返事ありがとうございました。もう　サンバイオは国内、世界を目指しているのを実感します。がんばれがんばれサンバイオ。。

>>No. 14686

アメリカ疾病管理予防センター(Centers for Disease Control and Prevention)によると、米国において TBI による障害を持つ患者数は約530万人おり、毎年28万人以上の新規患者が慢性的な障害に苦しんでいます。また、TBIによる障害は、一般的に長期化するとされています。

ピッツバーグ大学の神経外科教授であり神経外傷治験センター（Neurotrauma Clinical Trials Center）の責任者である Dr. Okonkwo, M.D., Ph.D.,は、「外傷性脳損傷は全世界で一般的な疾患であるにもかかわらず、辛く長期化する障害は現状過少に評価されています。今回の臨床試験の結果は大変画期的であり、損傷を受けた脳が再生する可能性を示唆しています。これは、外傷性脳損傷にとどまらず他疾患で行われている研究にも大きな意味を持つ可能性があります」 と研究結果を言祝ぎました。

この試験では、SB623投与群46名、コントロール群15名の合計61名の被験者で行われ、主要評価項目はFMMSのベースラインからの改善量としています。運動機能障害の変化を測定するFMMSにおいて、10点以上の改善は外傷性脳損傷における臨床的に意味のある改善量とされているなかで、この試験では SB623投与群18名(39.1%)、コントロール群1名(6.7%)で10点以上を達成し、統計学的な有意差を認めました(p 値=0.044)。

あらたな安全性の懸念は認められず、最も多かった有害事象は頭痛で、術後7日までにSB623投与群の34.4％に頭痛が発生しましたが、SB623投与群とコントロール群で、有害事象発生率の統計学的な有意差はありませんでした(p値=0.25)。

>>No. 14686

以下の記事が出て掲示板もにぎわったのを思い出します。


NEWS2019/4/18

サンバイオが、アメリカ脳神経外科学会の年次総会にて、フェーズ２臨床試験(STEMTRA試験)の良好な結果を公表しました。TBIによる運動機能障害に対して幹細胞治療が有効である可能性をがあるとのことです。

サンバイオグループは、24 週時点の Fugl-Meyer Motor Scale(FMMS)のベースラインからの改善量が、SB623投与群 8.7点、コントロール群2.4点となり主要評価項目を達成したSB623の外傷性脳損傷を対象にした日米グローバル第２相試験(STEMTRA試験)の有効性及び安全性に関する詳細結果を、アメリカのサンディエゴで行われたアメリカ脳神経外科学会(American Association of Neurological Surgeons)の年次総会にて発表しました。

STEMTRA試験で使用された当社独自の再生細胞薬SB623は、一過性に遺伝子導入した成人骨髄由来の間葉系幹細胞を加工・培養して製造したもので、脳内の神経組織に投与されると自然な再生機能を誘発することで失われた運動機能の改善を促すことが期待されています。

>>No. 14680

totochan様
夜分に失礼します。以前、SB623の効果が見込める市場数ばかり見ていました。患者数はどれだけか。。多いことばかりを。
だから　今回のIRは驚きました。門外漢なので詳しいことはわかりませんがサンバイオ株を持ち続ける理由はSB623の力を信じるに尽きます。思うんですけど、そこまで来てる、SB623の力。それなのに、巨額な開発費や世界に例を見ないだけに難しい技術　安全　安定供給、いろんな障壁、超歯がゆい思いをします。外傷性脳損傷で後遺症が出て苦しむ人はいっぱいいてはります。交通事故スポーツ、転倒。治る兆しがなくてあきらめてしまうひとも、いてはります。
そして世界に例をみない薬だけに難しい障壁がある、そこまで見えてるのに届かない歯がゆさ、これこそ希少ドラッグ指定の意味がある。
製造をめぐる難しさ商売としてのリスクなどあるでしょうが、世界の例を見ると適応拡大で　競合を許さず、多くの患者さんを救う薬になっていますよね。
SB623（サンバイオ細胞）の栄養因子分泌力　★ヒト間葉間質細胞およびその誘導体、SB623細胞は、体外虚血後の栄養補助を介して神経細胞を救出する。★の論文が川堀医師のＨＰにありますが仕組みが改めて素晴らしいと思います。
ひとの尊厳、医療費の削減、一般的な病気と同じように社会的弱者である患者さんたちがそこへアクセスできるよう、この制度を最大限利用し実現してほしい。最近
時々しか見なくなりましたが思いだけは強くあります。がんばれがんばれサンバイオ。。！

>>No. 14682

がんばれがんばれサンバイオ！！💛

初めは少なくても　適応拡大すれば　多くの患者さんの手元に届くのも夢ではない。具体的な希望があると思います。この視点でサンバイオは、大きな海原に漕ぎ出したと思いました。

>>No. 14617

PC見てたら、ある　MRのかたの記述がありました。

「皆さんはオーファンドラッグの対象患者がどのような方々かご存知でしょうか？
彼らが患っているのは多くの場合、不治の病です。
遺伝性の病気、生まれつきの病気、ある日突然発症する病気、タイプは様々ですが、こういった難病は基本的に根治することはありません。
根治しないということは、形はどうあれ、その病気と付き合っていかなければなりません。
そういった現実に直面している患者にとって、オーファンドラッグはまさに希望なんです。
患者、及び、患者会も、自分たちを治してくれるオーファンドラッグの誕生を待ち望んでいるのです。
国や製薬会社が少しでも早くオーファンドラッグを世に出そうとする最大の理由はコレです。
患者にとっての希望を生み出すために、色々な優遇措置が存在しているわけです。
MRごときが何を偉そうにと思う方もいるでしょうが、私自身、オーファンドラッグを扱う過程で患者の主治医から感謝されたことは一度や二度ではありません。
『この病気の唯一の治療法はおたくの薬だけだ。医者としても喜ばしいことだ。』
『おたくの薬を使った患者が良くなりつつある。患者も喜んでいるよ。』
医者からこのような言葉を頂戴する度に、私も嬉しく思います。
オーファンドラッグは確実に患者の生命を、さらに言えば人生をも救うことが出来ます。
私自身、MRとしてそのような手応えを実感しています。」

初めは　2

>>No. 14617

こんばんは。(#^^#)ありがとうございます。
いつもイライラをいさめてくださって感謝いたします。( ^^) _U~~
ところで、私　オーファン指定がなんとなくわかりにくかったです。2100人？？でもIRを読んで思いました。
IRより抜粋
※
外傷性脳損傷の後遺症を伴う患者数は厚労省患者調査では2,100 人と推定されています。当患者調査では、 調査日当日に医療機関を受療した患者の実数から病院を受診する患者数を推定しています。一方で、外傷性脳 損傷の慢性期では、有効な治療薬がないために在宅のみで過ごされている患者様も存在することが示唆されて います。当社グループでは、外傷性脳損傷の後遺症でお困りの慢性期の患者様に対して、患者会と連携しなが ら、新たな治療の選択肢を啓発し、患者様に貢献していきたいと考えています。希少疾病用再生医療等製品指 定を受けた薬剤は医療上特に必要性が高く、代替する治療法がない薬剤が主に指定されるため、一日でも早い 承認申請に向けて推進していきます。 なお、当社グループは、慢性期外傷性脳損傷を適応疾患とした再生細胞薬「SB623」について、2021 年１月 期（2020 年２月～2021 年１月）中の国内承認申請に向けて準備を進めています。

後半のIRは頼もしいです。これこそ、サンバイオと思います。素人考えで稚拙と笑われるかもしれませんが、オーファン戦略というか、これからが本番というか、その後　いよいよSB623の適応が視野に入ると思います。

>>No. 14607

(=^・^=)

>>No. 14604

[NPO法人再生医療推進センター
www.rm-promot.com]です。


再生医学、再生医療の実用化を通して社会への貢献を目指す非営利活動法人

>>No. 14601

totochan様
こんにちは。ほんとにそうです。わらをもつかむ思いで受ける患者さんにとって、目に見える指標だけではない　たとえわずかな変化が　絶望から救ってくれることになることもあると思います。スケールだけで結論を出さないことをお願いしたいです。だから引き続きやるというサンバイオ応援したいです。
個人的にはH15年に膝蓋骨をひどく粉砕骨折して手術し我ながら頑張ってリハビリの結果登山さえできるようになりました。あの時のモチベーションは「仕事復帰」でした。ひとは思わぬ事故やスポーツや病気で人生狂うかと思えるほどの痛手を受けます。残念ながらSｔrokeではほんとに　運が悪ければ仕事さえあきらめないといけなくなります。それでも　自分のことができるようになれば道も開けますよね。
今のサンバイオの株価の板を見ていると時に非情に思える時があります。正直、上市してひとつでも製品化して財政を立て直し　いわゆる臨床化していないPLや医大との研究を進めて　ほんま　史上　実現していない1型糖尿病などの免疫疾患に他家のこの宝を役立ててほしいが悲願です。眼科もしかりです。ぼやぼやしてられないと思います。きっと森さんも直轄懸案として背水の陣ではないかと思います。
口悪く言えば「手を変え品を変え株価下げてんじゃねえよ、企業価値あるサンバイオを正当に評価して早く歴史を進めろよ！」なーんちゃって・・・思います。少し　それましたっけ。。。？すみません。。

↓MTBIによる高次機能障害についてです。ながなが失礼しました。

今思うのは、MTBIとされいわゆる「軽度外傷性脳損傷」になった方々の日々です。日本ではこの病気に対する保障はなく、検査の映像に映らず外目から見れば、異常がないためだといいます。でも　明らかに障害がある。この病気にSB623が適応されるのでしょうか？いつかtakさんが書き込んでおられました。
また
先ほどのサイトにありました。


脳・神経・脊髄
質問タイトル
脳炎による高次機能障害
質問内容
脳炎の後遺症により、高次機能障害となりました。回復期も過ぎましたが、記憶障害などが残ってます。外傷性でないためサンバイオ の薬も使えないとなると、再生医療での治療方法はまだまだ厳しいのでしようか？
サンバイオ の薬の対象に、脳炎も入っているのでしようか？
掲載日
2020年04月31日
回　答
サンバイオの治療対象には脳炎後の高次機能障害は含まれていないと存じますが、脳外傷、脳梗塞や脳出血後の麻痺などの機能障害に対する効果が明らかになれば、適応は徐々に拡大して行くことが期待されます。また、自費診療ですが、その他の難知性脳脊髄疾患に対する間葉系幹細胞などを使った治療もかなり日常的に行われる様になり、適応疾患はかなり広いのではないかと期待しています。「まだまだ厳しい」のではなく、「まだ厳しいがもう少しで」受けられる様になるのではないかと思います。希望を持って治療・リハビリテーションを続けていただきたいと存じます。


今はこんな株価に甘んじているけど、適応されれば大きく救われるひとが数多とおもえるのですが。