クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/02/14〜2024/02/18

>>544

そうですね。仰る通り、プラセボとの比較の方が望ましいと思います。

ただ、希少疾病なのでなかなか組入数を増やすのも難しいので、そこも考慮されて第3相の治験がデザインされているかと思います。
そのデザインの中で有意差が出たので、少なくとも「一定の」有効性は主張できるかと。

ヘリオスとの比較においては、事前に決められていた副次的評価項目の有意差が出たという事実は大きな違いですし、少なくとも「一定の有効性」を主張する根拠にはなりそうな気がします。

論文。。。
すいません。第1/2相の結果についての論文そのものは読んでいないです。
不勉強で申し訳ないです。