クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/02/14〜2024/02/18

>>482

ジョーカーさんの投稿は大変参考にさせて頂いており、おかげ様で今日まで我慢してインせずに済みました（そろそろインしようかと思っています）。
ありがとうございます。

その前提で、以下気になった点を。
（文章が下手なので、お気に障る表現があったらすいません）

A１について）
今回第3相の比較対象のデータや副次的評価項目は事前に決められています。
重要なのは、この前提でA→Bで有意差が出たことかと思っています。
事前に決められている第3相の副次的評価項目における有意差は、第1/2相の同項目のデータで否定されるものではないかと。
（後付けで良い指標をピックアップするのはサブ解析で、有効性の評価としては無意味ですが、逆に後付けで悪い指標をピックアップしたり比較対象にしたりするのもまたサブ解析となりかねないかと思っています）

A３について）
ヘリオスTresure試験は脳梗塞向けで、希少疾病ではなく、制度としても「先駆け審査」対象としているかと思います。過去の傾向からは、「先駆け審査」での承認には「主要評価項目における有意差」が必要になっている模様なので、ヘリオスが脳梗塞の薬が申請できず様子見状態？になっているというのもわかります。
（ちなみに、ヘリオスのパイプラインで追加試験が求められているのは希少疾病のARDSかと思いますが、治験における主要・副次での有意差が開示されていないようなので、「一定の有効性」を説明するための追加試験が求められたのも理解できます）

また、希少疾病における条件付承認は、患者が新たな治療法へ早期にアクセスできるようにするのが目的であり、「一定の有効性」等があれば対象になります。
脊髄損傷急性期は「代替する適切な医薬品」がない「希少疾病」でありますし、今回「有意差が出た」ことで「一定の有効性」を主張することは可能となるので、ヘリオスの上記２治験とは状況が異なると認識しています。