(株)モダリス【4883】の掲示板 2021/10/22〜2021/11/18

>>578

8月6日に、1114円（前日比－14.5％）を付けた。5日、アステラス製薬と共同研究契約を結んでいた遺伝子治療薬MDL-206について、アステラス製薬から契約を延長しないとの通知を受領したことが、急落の材料となった。これによりMDL-206は自社パイプラインとして開発を継続することになった。契約終了の理由は説明されていない。

　MDL-206はエンジェルマン（アンジェルマン）症候群を対象とした遺伝子治療薬であることが確認された。エンジェルマン症候群は単一遺伝子病の1つで、UBE3Aという遺伝子の機能喪失により発症するとされている。UBE3Aの発現量を高める治療戦略が有望視されており、遺伝子治療薬および核酸医薬が複数開発中だ。

　先行するアンチセンス核酸医薬では、米GeneTX Biotherapeutics社、スイスRoche社などが臨床試験に入っている。米Ionis社も2021年中の臨床入りを計画している。遺伝子治療は米Sarepta社やPTC Therapeutics社などが探索段階にある他、CRISPR/cas9を活用したゲノム編集治療は米AskBio社が前臨床に入っている。

　MDL-206も、これらと競合しながら開発を急ぐ必要がある。アステラス製薬が契約を終了させたのは「戦略上の理由で、それ以上はお答えできない」（アステラス製薬広報部）としており、こうした開発の混雑具合が原因なのか、安全性や有効性に関する理由なのかは確認できなかった。モダリスでは「1回の投与で長期の効果が期待できる遺伝子治療のアドバンテージは高い」（森田晴彦社長）とし、MDL-206の開発を継続する道を選んでいるが、他の遺伝子治療に対するアドバンテージなど、投資家が必要とする情報について、説明を求められていくことになりそうだ。


他に良い技術があった。アステラス製薬の答えだと思います。