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9437
>>9435
勉強になる資料ありがとうございます。
第6回の講義後半が、F351の状況に似ているようなので、まずここを見ました。
ここでは新しい抗がん剤の臨床試験2相で腫瘍の縮小が著明であったので2相で終了し、3相スキップもあり得た。
しかし、3相スキップしたら、全生存期間や無増悪生存期間がどの程度優れているか正確なデータが得られなくなるので、やはり3相(全生存期間や無増悪生存期間の有意差がわかる規模(人数)で比較をする)は必要だったという内容だと思います。
この場合でも、もし2相で全生存期間や無増悪生存期間が統計学的に有意差がでる規模(人数)で試験をしていたら、3相スキップとなったはずです。
F351の場合は、2相の中間解析で良い結果(線維化の改善などの基準をクリア)がだったから中止勧告が出ました。
この8/31に終了した試験(149人の規模)の判定で中間解析と同等の結果が得られれば、3相をする必要は無くなると思います。
ただ、149人という人数では不十分と判断されれば
人数増やして3相が必要となります。
また、8/31の結果が中間解析のレベルに達していなければ、同様に人数を増やして3相をすることになるのでしょう？
あれから2ヶ月経ったので、期待して待ちたいと思います。
F351のClinicalTrials より
・一次観測インデックス：
治療後の肝線維症Ishakスコアは、治療前と比較して1以上の割合で減少します。
・二次観測インデックス：
処理後のHBV DNAの負の変換比（HBV DNA <1×103copies / mL）および下降範囲。
治療前と比較した治療後のフィブロカンKpa値の低下割合。
治療前と比較して、治療後のレベルが1以上に低下し、進行のない線維化が減少する割合。
肝機能のALTの改善。 -
>>9435
すいかさん、貴重な講義ビデオ、ありがとうございます。
私も第6回の講義/4劇的な効果をもつ新薬の臨床試験を見ました。
ロシュ/メラノーマ治療薬ベムの実際の臨床試験、F351を想いました。
中間解析、データモニタリング委員会が優越性を確認、試験は早期中止。
その後従来薬ダカの試験の男性が亡くなって問題になったこと。
F351も早くスキップですよねって思いました。
これからも少しづつ講義を受けたいと思います。
hap*****
yakushimaru
https://ocw.kyoto-u.ac.jp/ja/graduate-school-of-medicine-jp/12/video
京都大学 聴講コース 臨床研究者のための生物統計学 › 講義ビデオ
各１時間で１０回分 無料公開されています。さわりだけ見ましたが内容も濃く、少しづつ見ていこうと思います。ご参考に！
第1回 2017年5月25日 なぜランダム化が必要なのか？
なぜ二重盲検ランダム化臨床試験が必要なのか？
ランダム化の方法
特殊なランダム化
ランダム化後に生じた治療切り替えの問題
第2回 2017年7月20日 リスクの指標と治療効果の指標
事例1. RE-LY試験
リスクの指標と治療効果の指標
指標の解釈
リスク・発生率の95%の信頼区間
オッズ比とロジスティック回帰の関係
事例2. 福島県民健康調査
第3回 2017年10月19日 仮説検定とP値の誤解
検定とP値のさまざまな誤解
American Statistical Association
検定の復習
誤解しない、されないためには？
第4回 2017年12月21日 生存時間解析の基礎
講義概要
臨床試験の事例
生存時間とは
カプラン・マイヤー法
コックス回帰
統計ソフトウェア(JMP)による解析
まとめ
第5回 2018年2月1日 メタアナリシス
前回までの復習
試験ごとのバイアスの評価
公表バイアスは
固定効果モデルと変量効果モデル
サブグループ解析と交互作用の検定
第6回 2018年5月17日 統計家の行動基準 この臨床試験できますか？
Ⅰ 人体実験にはルールがある
臨床試験はなぜ必要か、誰が対象になるのか
人体実験の歴史と規制がどう発展したか
臨床試験を実施するための条件は
Ⅱ 臨床研究の科学性を担保しようとすると、倫理性が問われることになるとき、どうするか
劇的な効果をもつ新薬の臨床試験
どのようなデザインにするか
なぜそのデザインにするか
第7回 2018年7月12日 データマネジメントとは
データマネジメントに対する認識/データマネジメントの必要性
臨床研究における品質と品質管理の変化
臨床研究におけるデータマネジメントの役割①
「計画・準備段階」：データ収集
臨床研究におけるデータマネジメントの役割②
「計画・準備段階」：病例報告書とデータベースの要件
臨床研究におけるデータマネジメントの役割③
「実施段階」：データ入力，データクリーニング，コーディング，問い合わせ，データ収集
臨床研究におけるデータマネジメントの役割④
「データをまとめる，終了段階」：病例検討会，データ固定，解析結果・報告書のレビュー / 講義のまとめ
第8回 2018年10月25日 ランダム化ができないとき
実験研究と観察研究
観察研究の意義
研究の妥当性
比較の妥当性/追跡の妥当性
測定の妥当性
解析の妥当性/まとめ
第9回 2018年12月20日 交絡とその調整
交絡とは?（前回の復習）
交絡の定義と交絡要因
デザインでの交絡の制御 限定
デザインでの交絡の制御 マッチング・ランダム化
解析での交絡の調整 層別解析による調整: 標準化 曝露グループがターゲット集団の場合の標準化
解析での交絡の調整 層別解析による調整: 標準化 集団全体が ターゲット集団の場合の標準化
第10回 2019年2月21日 回帰モデルと傾向スコア
回帰モデルによる交絡調整 回帰モデルとは?
回帰モデルによる交絡調整 共通効果の推定
傾向スコアによる交絡調整 傾向スコアとは?
傾向スコアによる交絡調整 平均曝露効果の推定
未測定の交絡の影響