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(株)モダリス【4883】の掲示板 2024/01/13〜2024/04/15

熱い?熱くない?

次世代遺伝子治療ベクターサミットでは、MDL-101 の前臨床データとして、これまで治療が困難であった LAMA2-CMD に対して、当社の CRISPR-GNDM®技術を活用し、差別化された治療戦略の有効性の検証を発表 します。モダリスの CSO である山形哲也博士は、「当社独自の、また世界初の CRISPR によるエピゲノム編集 技術である CRISPR-GNDM®技術は、疾患の原因となる遺伝子の発現レベルを制御し、遺伝子疾患の根本的治 療を実現する技術です。その技術を用いた MDL-101 は、筋特異的キャプシドの採用によってさらに筋肉組織 への選択性を高めたことにより、LAMA2-CMD 疾患の治療に対する根本的な遺伝子治療薬としてのポテンシャ ルが引き上げられました。現在2024 年末までの IND 申請に向けて開発を進めています。