(株)モダリス【4883】の掲示板 2024/12/19〜

>>803

最近のCTの傾向としてgraphical approachと階層的検定法を用いるケースが増えてるんでP1/2じゃなくてP1のあとP2/3になる可能性が高いみたいです。
かく言う私も数週間前までP1/2かなと思ってたんですけどね。
とは言え希少疾患なのでP1/2でP2が早期有効中止勧告出たらブレイクスルーでFDAの超速承認もあり得ると思ってます。
ちなみにジュディエンヌ型（DMD）のビルテプソ（日本新薬開発＆発売）は2013年国内P1のあとP1/2で、日本で2019年に承認。日本だから7年かかってますが、最初からUSなら試験の組み方と結果次第で3年くらいに縮められるかなと思います。
スキッピング法じゃなくてCRISPR使うってところがミソなので、安全性確認のための症例数とイベント数をどのくらいに設定するのか、プロトコルのFDAとの事前相談次第なんだろうなと。

でも仰ってる希望的予測に近いと良いなとは内心でずっと思ってます。
でも私は希望的予測だとガッカリしそうで嫌だから固いスケジュールを推してますw