サンガモ・セラピューティクス【SGMO】の掲示板

遺伝子治療

SB-525：8人の患者が血友病AのSB-525遺伝子治療を評価するAlta Studyに登録されており、ファイザー社と共同で開発中です。 2019年に、Sangamoは安全性と因子発現レベルを含むデータ、ならびに因子補充使用と出血イベントに関する情報を報告することを期待しています。

ST-920：2019年に、Sangamoはファブリー病の治療のためのST-920遺伝子治療を評価する第1/2相臨床試験のための活性化部位を予想しています。

エクスビボ細胞療法

ST-400およびBIVV003：ST-400およびBIVV003は、ベータサラセミアおよび鎌状赤血球症の治療のためにサノフィと共同で開発されている遺伝子編集細胞療法です。 Sangamoは、ベータサラセミアの治療に関してST-400を評価するThales研究に2人の患者を登録し、2019年に、胎児ヘモグロビンと総ヘモグロビンのレベルを含む初期の安全性と有効性のデータを報告することを期待しています。 BIOV003は、サノフィによる第1/2相PRECIZN-1試験で鎌状赤血球症の治療薬として評価されています。

TX200：2019年、Sangamoは、固形臓器移植拒絶反応の予防のための自己由来CAR-Tr​​eg細胞療法であるTX200のヨーロッパでの臨床試験申請を申請する予定です。当社は年末までに臨床施設を活性化する予定です。

KITE-037：Gilead CompanyのKiteは、2019年後半に、同種異系抗CD19 CAR-T細胞療法のKITE-037のINDを提出する意向を発表しました。