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>>14231

パパパス様
アステカ様

見落としていました。
「薬事・食品衛生審議会　再生医療等製品・生物由来技術部会を開催します
議題４　SB623を希少疾病用再生医療等製品として指定することの可否について」
と記載されていますね。

指定要件の一つが、対象者数50,000人未満となっています。

サンバイオ資料で、ＴＢＩの日本の推定患者4万人、ということで、1年前に先駆け指定を受けているＴＢＩについて、更に希少疾病用医薬品指定を受ける、ということになります。

二つの指定をとることの、メリットが何なのでしょうか？そこが良く分かりません。結構申請サイドのサンバイオの負荷は大きいようです。
助成金かなと思いましたが、「指定から承認申請までに必要な試験研究に要する直接経費」が対象で、このタイミングでは、メリットがありません。再審査期間の延長も、余り意味がないと思います。税制措置上の優遇措置もあまり意味がないです。
指定が取れた段階で、サンバイオからの説明を待つこととしたいです。

【先駆け審査指定の優遇措置】
(1)優先相談（承認前の相談を優先的に行う）
(2)事前評価（承認申請前でも提出されたデータに基づいて順次事前評価を行う）
(3)優先審査（優先的に審査して総審査期間の目標を６ヶ月とする）
(4)審査パートナー制度（ 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）の 管理職を承認までの開発の進捗管理等を行うコンシェルジュとして設置する）

【オーファンドラッグの優遇措置】
（１）優先的な治験相談及び優先審査の実施
総審査期間の中央値(平成23年度PMDA目標)
新医薬品（優先品目）９ヵ月（通常品目は１２ヵ月）
（２）申請手数料の減額
（３）再審査期間の延長
通常8年を10年（医薬品）に延長。この間後発品は、承認申請の際に、新薬同様の資料を求められる。（→その結果、この期間は新薬等の開発企業のみが市場供給を行う場合が多い）
（４）試験研究費への助成金交付
指定から承認申請までに必要な試験研究に要する直接経費の2分の1に相当する額を上限。
（５）税制措置上の優遇措置
助成金を除くオーファンドラッグ等の試験研究費総額の12％が税控除の対象。