アンジェス(株)【4563】の掲示板 2023/11/14〜2023/11/19

Vertexとクリスパーが開発した遺伝子治療薬が英国で初めて承認されたです。思い貧血症が対象です。クリスパーキャス９という技術が初めて医療として実用化されたわけです。Vertexの株価がかなり上がってます。エメンドも開発している治療薬が承認となると株価はかなり上がると思います。問題はそれまで会社が存続するかということです。資金が続くかということです。今の状況ではかなり疑問です。

ゲノム編集治療を初の実用化、英国承認　重い貧血症で
ヨーロッパ 科学&新技術 社会・調査
2023/11/17 1:13

【ワシントン=共同】英医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は16日、狙った遺伝子を書き換えるゲノム編集技術を利用した、重い貧血症に対する細胞治療を承認したと発表した。2020年ノーベル化学賞の対象となったクリスパー・キャス9という手法が初めて医療として実用化された。

バイオ企業のバーテックス・ファーマシューティカルズなどが申請していた。対象は12歳以上で、鎌状赤血球貧血症とベータサラセミアの患者。酸素運搬を担うヘモグロビンというタンパク質に異常があることで引き起こされる。

承認された治療は、赤血球のもとになる細胞を患者から採取し、ゲノム編集技術で遺伝子改変。酸素運搬能力が高いタイプのヘモグロビンが作られるようにする。患者が元々持っていた赤血球のもとの細胞を薬で減らした後、遺伝子改変した細胞を注射で体内に戻す。