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>>2387
神経変性疾患に対する薬剤効果の主要評価項目は“臨床症状”であることは再三述べてきましたが、要は、患者の“症状悪化を薬剤がどれだけ食い止められるか”です。
私がよく引用するAMX0035のPSPのP3試験（ORION）は、「28項目のPSPRSトータルスコアについて、ベースラインから52週後までの症状進行（悪化）の変化」を主要評価項目として評価し、探索的なアウトカムとして、「日常生活動作、認知機能、生活の質、全体的な生存率、脳領域のボリューム、神経損傷/炎症のバイオマーカー、介護者の負担の変化など」を評価します。おそらく、これがFDAの考えている神経変性疾患の薬効評価であり、この評価のために、600例の症例が必要なんでしょうね。
今回、探索的なP2a/b試験では、まずは有効性の代替指標であるバイオマーカーが改善するか、臨床症状の改善はこれらと矛盾はないか（これが掲示板2360で述べたconfirmatory study results）を探索的に評価することで十分であり、あとはP3試験での主要評価項目の有意差の症例数設定の根拠を説明し、企業がP3を開始する訳です。これ以上でもこれ以下でもなく、探索的なP2a/b試験の結果について、“外野で素人がいろいろと騒いでいる”ことに、私は違和感を覚えます。
なお、本日引用した、バイオジェン社のSOD1-ALS治療薬トフェルセンは、NfLの減少に基づいて承認されましたが、BrainStorm Cell Therapeutics社のNurOwnはNfLが減少してもFDA諮問委員会で不支持となったことに対して、Xでいろんな（なぜ、あちらが良くてこちらはダメなのか）意見が出ておりましたね。
haku
hakuさんの社長コラムとリンクした解説そしてタイミングが神がかってますね‼︎
既出の48週最終結果から見ても
『バイオマーカーの数値変化は投与直後から見られる。ただし臨床症状改善はプラセボ群には見られなかった事から48週以上の投与継続が必要』
P3をどのような形で進めていくのか（ビジネス面含めて）仕事の早いトランスポゾン社なら答えが分かるまでそう遠くない気がします。
もちろんオンコにも頑張ってもらって301の製造に関する進展が乗っかればやっと株価の景色が変わりそうな予感。