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>>2624

値動きからして説明会の内容はポジティブでしたかね⁉︎毎回そうですが書き起こしが出るまでのタイムラグは本当もどかしいですね。

>>2623

製造プロセスで一貫して高品質な製品を生産出来ることを確認するために、通常の低分子化合物は、商用バッチのバリデーションは3バッチが必要で、規制当局の条件を満たされておれば、“バリデーションバッチを市販製剤として使用することが可能である“と理解しております。
また、3ロットより少ないロットでバリデーションを行い、申請後のGMP適合性調査までに追加のバリデーションを行うことも（PMDAが了解すれば）可能である場合がありますので、（バリデーションが上手くいきそうなので）今後の商用バッチのバリデーションのスロットを市販製剤として使用するという理解でよろしいと思います、多分。
そうなると、理屈の上では、申請は11月の商用製造開始前でも、終了後でも可能であると考えられます？が、先駆け対象品目なので、PMDAとの事前審査に基づいて、どの段階で製造承認申請を行うかは、今回の決算説明会で誰かが当然聞いており、それなりの回答をしているでしょうね、多分・・・

決算説明会資料で301の商用製造について
『2024年11月製造開始予定のスロットを上市後の出荷用テロメライシン在庫に充当する』とはどのような意味なんでしょう？

11月に商用製造開始と言うことは承認申請はその前に来るという事でしょうか？

>>2548

> 　次回のリリースでまだ
> 質問文に敬語、謙譲語が使われていたら、
> 「中の人」はこのスレッドをご覧になっていない、
> または無視している、
> ということが分かりますね（笑）
>
> （あるいは私を無視リストに登録している可能性も。）

　きょうの（会社への敬語、謙譲語に満ちたFAQの）
IRをいま読み、私がこのスレッド
2547 7月9日 15:46 に書いた提案が
見事に無視されたことが確定しました（笑）

　もう中の人に役立つ情報は投下しないことにしよう……。

>>2620

そうですね。そうあることを期待します。

ちなみに、Ferrer社のFAB122のP3試験（ADORE試験）は投与期間は48週間、目標症例数は300例で、欧州の11カ国38施設で実施され、最初の患者登録が21年11月9日で、トップラインの結果発表が24年1月10日でした（治験完了予定は24年6月20日）。
本試験は予定より早く終了していますが、この規模の臨床試験で、結果の解析まで2年位は必要ですね。

>>2619

ありがとうございます。

団体からの支援により20百万ドルは決してP3を自力でやれなくは無い額という事ですね。トランスポゾン社から具体的なプランを早く聞きたいところですね。

>>2617

まさしく、これが“肝”ですね。難しい質問ですが、少し考えてみました。

スペインのFerrer社が開発している、エダラボン100mgの経口製剤（FAB122）のP3試験（ADORE試験）の結果が24年１月10日に発表され、有効性を検証できなかったことが話題になりました（田辺三菱との関係は不明）。この試験は、ALSの治療法を見つけるためのヨーロッパ最大の研究イニシアチブであるTRICALSの支援を受けて実施されております。TRICALSのような研究イニシアチブは、ALSの治療法を見つけるために、さまざまな研究機関や専門家を結集し、協力して研究を進める役割を果たし、資金提供もその一環として行われることが多く、研究の計画や実施、データの共有、成果の普及など、広範なサポートを提供することが一般的だそうです。
さらに、今回、TPN-101のALSの治験でMerit Cudkowiczさん（掲示板2536参照）が関与しており、TPN-101が期待通りのポテンシャルを有する薬剤であれば、“ALS団体からも多くの支援”を得て、早期の患者登録が終了することも可能と考えます。特に、最近、立て続けにALSの検証試験が失敗していることから、有望な治療薬が待望されていることも大きな推進力になると考えます。

以上を踏まえて、「20百万ドル（約30億円）はP3進めるには少ない気がします」はどうでしょうか？　Transposon社は6月27日頃にHP上のパイプラインについて、PSPとALS/FTDのステージがP3試験の計画中に更新しておりますが、この時期より前に開発戦略は決まっていると私は考えております。ですから、20百万ドル（約30億円）の資金調達・・・
以上が私の妄想ですが、さて答えはどうなるか・・・

>>2616

治験サイトみてたらたまたまです。
しかも今のオンコにはコレジャナイ感のIRですし…

>>2615

先日のレポートを引用するとトランスポゾン社は20百万ドル（約30億円）の資金調達を計画していると書かれていますが何用の資金なんでしょうね。
P3進めるには少ない気がしますしP2アルツ費用⁇でもPSPがFast Track指定受けながらそちらを後回しとは考えられないですし。

何を自力で進めて何を大手にライセンスするのか？
M&Aだとしたら何のための資金調達なのか？

>>2612

スタミナ太郎さん
　ようやく出たIRより1日情報が早かったですね。
　このスレッドの読者は儲けられた……かな？

　いつも素晴らしい情報収集力です。

>>2614

期待するTPN-101の開発に関しては、
PSP患者のP3試験で先行しているAmylyx社のAMX0035の投与期間は52週で、症例数は600例、一方、同剤のALS患者のPHOENIX試験（治験として失敗）の投与期間は48週で、症例数は664例でした。
これを基準に考えると、TPN-101のP3試験（二重盲検期）の治験期間は最短でも1.5年程度は必要であり、さらに非盲検期を考えると・・・、
結果が出るまではTPN-101によるオンコリスの株価の高騰は期待できないのか、Transposon社は数年間の治験期間を黙ってみているのか、FDAとの合意の下で、文字通り、ファストトラックの開発はないのか、等々、知りたいところで、頭が痛いところですが、
TPN-101によるオンコリスの株価高騰に対しては、Transposon社の開発戦略、事業戦略に期待するしかないところですが・・・

>>2613

確かにスタートを考えたら長いですね。

しかし残酷ですよね。
中外ショック前から持ち続けてる人も多い中、今が1番安いとは…。この先301や101が株主が期待してる通りに事が進んでも株価に反映されるのか。

>>2612

2020年5月の最初のClinicalTrials.govの登録時の治験完了の予定が2021年10月から2025年10月に延びており、治験登録患者の予定が21例から16例に減っておりますが、最終患者の登録が終了したことは喜ばしいことですね。

NRGのP1がActive not recruitingに変わってますね。思ったより早かった。

>>2610

　解説くださってありがとうございます。

> 前編、中編、後編

をチラ見してまいりました。ありがとうございます。
　TP-101がなぜ効くのか、
また、どこからどこまで効くのかを、
分子構造レベルまで解明できるといいなと
思っておりました。

　それはともかく、この種の難病は
一剤だけで解決できると思っては甘いのですね。

>>2609

アルツハイマー病の基礎研究と臨床研究を推進して治療環境の向上を目指している「国立長寿医療研究センター」のHPで公開されています、“アルツハイマー病の新しい治療薬 今後の課題と展望”の前編、中編、後編の解説記事は非常に読み応えがあり、特に、“アルツハイマー病の新しい治療薬（後編）今後の課題と展望（https://www.ncgg.go.jp/ri/labo/16.html）”だけでも、現在の課題と展望について、認識すべき事項が優しく書かれております。
この記事はアルツハイマー病についてですが、神経変性疾患の治療薬に対しても非常に参考になり、神経変性疾患の治療を一剤でカバーすること、治療（症状が回復）することは期待すべきでなく、病態生理学的に基づいた治療薬の組み合わせで、「真に有益で意味のある治療薬を患者さんに提供出来る」と確信します。この意味で、TPN-101の治療上の位置づけは大きく、前相の治験で、これが明らかになったと思います。

>>2608

hakuさん

　さっそく詳しいご考察の掲載、
どうもありがとうございました。

　進行抑止効果が大きいということは、
通常の病状進行において頭の中で起こっている
悪循環が、その詳しいメカニズムは不明としても
どこかで停止あるいは減速できているように
感じますね。

　Copilotに聞いたらモデルマウスが
あるらしいので（下図）、
in vivoで薬効機序の解明にむかって
アプローチできるかもしれませんね。
　マウスの脳は小さくて大変でしょうけれど。
（想像含有率：95%）

>>2607

comさん、情報をありがとうございました。
Merit Cudkowiczさんの顔写真がありましたので、興味を持って拝読しましたが、まあ、過去の評論がTransposon社のリリースをなぞったものがほとんどでしたが、今回のMarco Meglio, Editor for NeurologyLiveの評論は若干“行間を埋めるもの”であったと思います。
いずれにしても、この評論でも指摘しておりますが、TPN-101は
“a global clinical benefit with longer treatment.・・・ over the 48-week period, changes in VC in both those who continued TPN-101 and those who crossed over were lower than expected based on natural history in similar study populations”
の言葉に尽き、長期の投与で症状の進行を改善する効果までは期待できないとしても、“明らかな症状の進行遅延（抑止）の可能性”を強く持ちました。

>>2604

　URLはhを除き
ttps://www.neurologylive.com/view/tpn-101-demonstrates-disease-modifying-effects-c9orf72-related-als-ftd
です。
　URLを文中に書くと投稿が掲示板ソフトに
消されてしまうことがある。不便な掲示板。

（英文が不得意な方のために）
　話題の NeurologyLive 記事について

　Transposon社の6月発表だけがソースでなく、
2月の発表にもふれていたので、いったいどういう
構成の記事だろう？ と思いました。

　この記事も 、Transposon社の発表記事も、
PCのブラウザ上での翻訳が困難でした。

　そこでこの際、Copilotに指示して
段落ごとに要約、さらに和訳をしてもらいました。

　いろいろまだ不完全ですが、
記事の骨組みを見るのに少しでも役立てば幸いです。
▼
〈TPN-101 は
C9orf72 関連 ALS/FTD に対する
疾患改善効果を実証〉

原題〈TPN-101 Demonstrates
Disease-Modifying Effects
on C9orf72-Related ALS/FTD〉
- By Marco Meglio, NeurologyLive August 3, 2024
URL省略
（続く）