4563-アンジェス記事ストックの掲示板

米国アイガー社に関するIRのプロジェリア症
候群は、ヒトの常染色体のLMNA（ラミンA）
と呼ばれる遺伝子の変異が原因で、生後6ヶ月
〜2歳の乳幼児期に発症する低身長や成長遅延
など、小人症と呼ばれる症状がみられる希少
疾患の様です。

今回の、日本でのゾキンヴィ(ファーストイン
クラス米国2020承認済)の日本販売権取得は、
私個人としては、発症後のプロジェリア治療薬
の販売だけに留まらず、その希少疾患がエメン
ド社のゲノム編集技術が得意とする適応症の中
にある「常染色体異常の遺伝子治療」に該当し
ていると思われるますし、今回のIRの文中にも
昨年4月から神奈川県川崎市殿町のオープン
イノベーション施設内に開設されたアンジェス
クリニカルリサーチラボ(ACRL)に関しての
言及、またプロジェリア予備軍の新生児オプシ
ョナルスクリーニング検査の準備を進めている
と書いてありますし、その延長線上には当然
エメンド社が有るでしょうから、将来的に
エメンドのゲノム編集治療に繋がって行けば
良いなと考えています。

今年3/12に羽田空港とキングスカイフロント
を一気通貫で結ぶ多摩川スカイブリッジも開設
しましたので、地の利も活かして頑張って貰い
たいと思います。