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モダリスは時間軸みてもまだ臨床試験入りもしていないからまだまだ数年後。デルタは3相治験終わりのほうだからな
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米国で開発中の希少神経筋疾患薬『MDL‐101』は治験薬製造、申請準備など含め開発費負担大。ただ人員リストラ追加で経費圧縮。前号比営業赤字幅縮小。25年12月期は経費圧縮だが開発費重いと言われてたが、、、、 先天性筋ジストロフィー1a型(LAMA2-CMD)治療薬候補「MDL-101」が米国食品医薬品局(FDA)からオーファンドラッグ指定(希少疾病用医薬品指定)を受理したと発表し、好感されている。同指定により米国新薬承認申請時の申請費用の免除、臨床開発に係る連邦税の減免など、FDAからの各種薬事・研究費支援などの開発優遇・促進策が活用可能となるとともに、承認後には米国における7年間の排他的先発販売権が与えられ、多国間での多施設臨床試験に向けて大きな一歩となるとしている。 👍 ⤴︎⤴︎⤴︎
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あと、こんな記事(関係ある気が?) 9月25日、米製薬大手メルクは、治療歴のある大腸がん患者を対象とした、開発中の抗LAG-3抗体「ファベゼリマブ」と主力商品となっている抗がん剤「キイトルーダ」の併用療法の後期臨床試験で効果を示せなかったと発表した。 患者441人が参加した治験で、併用療法を投与した患者は、標準的な治療を受けた患者と比べて全生存期間で有意な改善が見られなかった。 臨床のデータ解析次第ではこれは良い流れですかね。 詳しい方がいれば教えてください。
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1. 希少疾患指定(ODD)のメリット ODDは、希少疾患患者向けの治療薬の開発を支援するための制度で、以下のメリットがあります: 研究開発支援:治験や研究開発のプロセスにおいて、FDAから技術的な支援や指導を受けることができます。 税控除:開発にかかる臨床試験費用の一部に対して、税控除が適用されるため、資金面での負担が軽減されます。 申請手数料の免除:FDAへの新薬申請時にかかる手数料が免除され、費用の削減につながります。 市場独占権の付与:ODD指定を受けた薬剤が承認されると、その薬剤は最大7年間、米国市場で独占的に販売する権利を得ることができます。これにより、他社が同じ疾患に対する同じ成分の治療薬を販売することが制限され、経済的な利益が保護されます。 2. 希少小児疾患指定(RPDD)のメリット RPDDは、小児の希少疾患に特化した制度で、次のようなメリットがあります: 優先審査バウチャーの獲得:RPDD指定を受けた薬剤が承認されると、優先審査バウチャー(PRV)を取得できます。このバウチャーを使用すると、他の新薬申請の審査を早めることができ、通常よりも迅速な市場投入が可能になります。また、バウチャーは他社に売却することも可能で、資金調達の手段としても活用できます。 希少疾患治療に特化した支援:RPDDは特に小児の希少疾患治療薬に対する支援制度であり、患者が限られる市場でも開発促進が期待されます。 3. 両指定を受けたことの相乗効果 ODDとRPDDの両方の指定を受けたことで、小児の希少疾患患者向けの治療薬開発が進むだけでなく、経済的なインセンティブや開発プロセスの効率化が期待されます。特に、優先審査バウチャーの獲得と市場独占権の付与が重なることで、モダリスにとっては新薬開発に対する大きな支援となり、投資回収の確実性が高まるため、より多くのリソースを投入しやすくなります。 これらのメリットにより、モダリスはMDL-101の開発を加速させ、患者に迅速に新しい治療法を提供する可能性が高まります。
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2024/10/29 〔PC-SOD の PMDA 対面助言(医薬品第Ⅱ相試験終了後相談)のお知らせ〕 オキサリプラチンによる CIPN(化学療法誘発性末梢神経障害)を対象疾患とした PC-SODの開発に関して、2024 年 9 月 20 日に独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)※1と対面助言(医薬品第Ⅱ相試験終了後相談)を実施しましたので、お知らせいたします。 この対面助言では、既に当社が実施した第Ⅱ相臨床試験の結果に基づき、今後の開発戦略を PMDA と協議しました。当社としては、オキサリプラチンによる CIPN で多くの患者が苦しんでいる一方、予防薬・治療薬が世界的にも全くない状況を鑑み、第Ⅲ相臨床試験(検証試験)を速やかに実施することを提案しました。その結果 PMDA は、次相の臨床試験を第Ⅲ相臨床試験(検証試験)として実施すること、及び当社が提案した試験計画(主要評価項目や症例数等)について、受入れ可能と判断しました。これは、第Ⅲ相臨床試験の主要評価項目において、統計的有意差を持って効果が示されれば、医薬品としての製造販売承認が得られる可能性が高いことを示しています。 「PC-SOD(LT-1001)」は、当社独自の DDS 技術を用いたバイオ医薬品であり、様々な疾患の原因となっている活性酸素を消去できる画期的な新薬です(世界的にも同様の作用機序を持つ薬はありません)。一方、本試験の対象疾患である CIPN は抗がん剤治療に伴う副作用の一種で、抗がん剤投与後にしびれなどが生じ、がん治療が妨げられるため、臨床現場で大きな問題になっています。当社は、この副作用を予防する方法(薬)がないこと、及びこの副作用の原因が活性酸素であることに着目し、開発を進めて参りました。 今回の PMDA 対面助言の結果を受けて当社は、第Ⅲ相臨床試験(検証試験)の実施に向け、その準備に力を入れております。具体的には、治験実施施設の選定、承認を見据えてのライセンス活動、治験実施に必要な資金調達などに取り組んでおります。本件に関して進展がありましたらお知らせいたします。 (※1)独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)は、医薬品、医療機器、再生医療等製品などの治験・承認審査・相談・適合性調査等に関する業務を実施している機関です。 以 上
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今の状況について個人的な推測ですが、今年2月にEMAと協議を始めてから、科学的アドバイスを受けるなどして、治験内容を固めるのに数ヶ月。それを受けての6月末の小児治験免除や8月のオーファン指定だったと思います。 現在は、CTISを介して臨床試験を申請し、その内容を関係するEUの加盟国が評価する段階に入っていると推測します。その期間は定められていますが、関係加盟国から情報提供が要求されると一定の期間延長されます。 そう考えてると、現段階でも申請承認に時間がかかり過ぎているという印象はまったく持っておりません
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これって、ですね。 日本国内第Ⅲ相臨床試験を国内申請においても、 当時の当局・関係者も、2018年当時ですよ。 いわゆる、実際には、治験開始は2006、2007年当時においての 遺伝子治療薬についての受ける感覚は、患者さんにもし<ものことがあったら>への複雑な思いが、全てにおいて先行していた時代なのです。 ですから、特にプラスミドDNA製剤における発揚は、そのジャッジが特に いわゆる難しい思いの連続であったことも事実であったような気がします。 従って、コラテジェン投与においても、最大限・少なく、少なくでの治癒方法での対応を求められていた。 当時とは、当たり前の方向ですよね。 はっきり言って、 もう効果がちょっとでも発現できて、困っている患者さんを、お助けできればの、・・・思いであったのではないかと思います。 そしての、その当時の投与は、4週間毎の2回投与であったのです(4mg)。 それでも、当時全国59施設 40症例(実薬群27例・プラセボ群13例) にて、当初予定120症例を切り上げての承認申請に踏み切ったのです。 その中でも、3段階・痛みの改善では18例中半分9例に改善が、 そして4段階潰瘍の改善においては、実薬投与群11例中、全員11例にて 75%以上の改善が見られた。 何故、40例にての切り上げになったのか。関係臨床医から、プラセボ群の方があんまりにもお気の毒という、社会低な倫理的観念からの切り上げということの ようです。 さもありなんです。 ですから、今から思えば、投与については、出来るだけなにもかも少なく、 社会問題にならない、遺伝子治療薬の貢献に全ての関係者は第一に着眼していた背景にあったのではないでしょうか。 これも当時としてよくわかりすよね。
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臨床試験も入っていないモダリスでも倍以上の90億。三相治験のデルタが放置されるわけもなく。
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で、カテーテルで導入する細胞は何でしょう? カテーテルで細胞導注するのは、すでに他臓器の臨床試験でなされていますので、目新しい事ではないです。 >横から失礼します。 >クオリプスもカテーテル治療の研究をしてますよ。朝日インテックとの共同研究です。 >8月の決算動画では、5月に動物実験は終わっていて、結果を確認してからPMDAに治験の申請、来年に治験開始を考えているとのことでした。
Heartseed、革新的な心…
2024/10/31 11:30
Heartseed、革新的な心臓病治療の実現を目指すバイオベンチャー 心筋補填療法の領域においてグローバル他社をリード SBI証券様主催による個人投資家向けオンライン会社説明会 代表取締役社長CEOの福田惠一より、当社の技術紹介、事業戦略、今後の展望 https://www.youtube.com/watch?v=PSCLnuU7OCw 「HS-001」は、国内の最終治験であるLAPiS試験を進めています。試験の完了後、本試験データをもって承認申請を行う予定 「HS-005」は、日本において2025年の治験届の提出を目指しています。海外はノボ ノルディスク社が担当しており、欧米当局への非臨床試験や治験に関する相談がすでに始まっています。