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現在の市場参加者の多数は、通常承認がだめでも「条件付き早期承認制度」で承認される可能性が高い点に気が付いていない。 ■条件付き早期承認制度 ○制度の概要 「条件付き早期承認制度」とは、患者数が少ないなどの理由で臨床第3相試験などの検証的臨床試験を行うことが難しい医薬品・医療機器・再生医療等製品について、発売後に有効性・安全性を評価することを条件に承認する制度。 ○対象品目 以下の(1)~(4)のいずれにも該当する医薬品とする。 (1)以下に分類して総合的に評価した結果、適応疾患が重篤であると認められること 1.生命に重大な影響がある疾患(致死的な疾患)であること 2.病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患であること 3.その他 (2)以下に分類して総合的に評価した結果、医療上の有用性が高いと認められること 1.既存の治療法、予防法または診断法がないこと 2.有効性、安全性、肉体的・精神的な患者負担の観点から、医療上の有用性が既存の治療法、予防法または診断法より優れていること (3)検証的臨床試験の実施が困難であるか、実施可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要すると判断されること (4)検証的臨床試験以外の臨床試験等の成績により、一定の有効性、安全性が示されると判断されること ○承認条件 条件付き早期承認制度の適用を受けた医薬品には、有効性・安全性を再確認するために必要な調査の実施を条件として課される。 ■クリングルの脊髄損傷急性期 ・病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患である((1)2.) ・既存の治療法がない((2)1.) ・投与しなければ完全麻痺の患者の7~8割は完全麻痺のままで、その後の改善が見込み難いのに対して、投与すれば半数の患者は知覚が残る不全麻痺に改善し、その後の改善が見込めるようになることから、医療上の有用性が高い((2)) ・検証的臨床試験の実施が可能であっても患者数が少ないこと等により実施に相当の期間を要する((3)) ・第1/2相試験、第3相試験の成績により、一定の有効性、安全性が示されている((4)) ■事例 ・一度もプラセボ対照試験を行っていないステミラック注が一段階改善で条件付き承認されている。
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>治験やり直しの可能性あるだろ? >言うなよ 「条件付き早期承認制度」があることも、3相で凄い結果が出たことも、ここよりもプロセス・結果において遥かに劣る2相の内容で承認された他社事例があることもしらずに、適当なことを「言うなよ」。 患者数の少ない希少疾患の場合、2相の少数の患者で、一定の有効性が示せれば、条件付き早期承認制度が適用できる。ここは1/2相だけでなく、3相も行っているからデータは揃っている。 ステミラック注は、一度もプラセボ対照比較試験を行わずに、2相でAIS分類の1段階改善を示したことで、条件付き承認されたが、統計学的有意差は出ていない。 クリングルは、プラセボ対照比較試験を行ったうえで、AIS分類の1段階改善(副次評価項目)で統計学的有意差を出している。 この1段階改善というのは、臨床的意義が極めて大きい改善で、治療薬がない患者にとっては、この薬を急性期に投与できるかどうかによって、その後の人生が大きく左右される。 少数の2相どころか厳格な3相までやって、1段階改善で統計学的有意差を証明できているのに、「条件付き早期承認制度」すら認めないなどという運用をPMDAがするとは到底思えない。 自分がクリングルをノンホルで、儲かっているホルダーが羨ましいからといって、わざわざネガティブコメントを書きに来るとか、しょうもない。
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『当社の業績はそれらの実現時 期・状況によって大きく変動いたします。このため、現時点では業績に与える未確定な要素があるため、業績予想を数 値で示すことが困難な状況であり・・・』 中期経営計画でご立派な数値示してたがなwこの企業ヤバすぎる
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22日の決算発表では、急成長が一巡する5-7月期についてどのような見通しを示すかが焦点となりそうだ。LSEGがまとめた事前予想では、総収入は前年同期比96.7%増にあたる265.71億ドル、1株当たり利益は2.2倍の5.92ドルが見込まれている。投資家の高い期待をクリアすることは容易ではないうえ、エヌビディアにはアメリカ政府による中国向け輸出規制強化という逆風もあり、22日に示される見通しが株価下落につながることも考えられそうだ。
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来週のポイント 来週の日本株は堅調か。市場の注目度が高い米 $エヌビディア(NVDA.US)$の決算発表を22日に控え、週前半は様子見ムードが広がりそうだ。人工知能(AI)向け需要の拡大などを示す決算資料などをきっかけに、世界の関連銘柄にも影響が広がる可能性がある。一方、米利下げ観測が高まる中、米長期金利の動向にも関心が寄せられている。 足もとでは、ダウ平均やナスダック指数が最高値を更新する一方、日経平均は2カ月近い調整局面に入っている。エヌビディアの決算次第で一気に上昇基調を強める起こり得る。生成AI需要が旺盛なことから、市場のエヌビディア決算への期待は高い。決算が良好な内容であれば半導体関連株に買いが入り、日経平均は3万9000円台を試す展開が見込まれる。逆に再び下落基調となることも起こり得る。2月のエヌビディア決算ではその好内容が評価され、半導体株高のなか、日経平均は34年ぶりの最高値更新へ駆け上がった。 🔥🔥🔥📈
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品川リフラはJFE3割超えと神戸製鋼がちょびっと株持ってるよなぁ。 株式売却で浮動株が増えるのはうーん、、、 株主としてはJFEによるTOBで幕引きしてもらうのが理想かな。逆に安定株主いなくなる方が株主還元に積極的になっていいのか?そのへんどうなんだろ ( ・ω・) 日経より 持ち合い株、東証プライム7割1100社が削減表明 企業統治改善へ前進 2024年5月18日 2:00 [会員限定記事] 東証プライム上場企業の約7割に当たる約1100社が3月末までに持ち合い株の削減方針を示したことが分かった。投資リターンの見込みにくい持ち合い株を売却し資本効率を高める。背景には東京証券取引所の要請があり、取引先と株式を持ち合う日本独自の企業慣行が崩れつつある
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市場の期待が大きすぎる。。エヌビ 今回は厳しいそうです このため22日の決算発表では、急成長が一巡する5-7月期についてどのような見通しを示すかが焦点となりそうだ。LSEGがまとめた事前予想では、総収入は前年同期比96.7%増にあたる265.71億ドル、1株当たり利益は2.2倍の5.92ドルが見込まれている。投資家の高い期待をクリアすることは容易ではないうえ、エヌビディアにはアメリカ政府による中国向け輸出規制強化という逆風もあり、22日に示される見通しが株価下落につながることも考えられそうだ。
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河野デジタル相「自動運転、真剣に考える時」帯広で講演 河野太郎デジタル相は18日、北海道帯広市でデジタル化をテーマに講演した。「公共交通でいかに早く自動運転を実現するかを真剣に考えないといけない時代になってきた」と述べた。「リスクがゼロというのは世の中に存在しない。適切なシステムができれば事故の数は減る」と強調した。 足元では一般ドライバーが有償で乗客を運ぶ「日本版ライドシェア」が東京など都心部を中心に始まった。河野氏は「今までより柔軟性の高いサービスを提供することができるようになる」と語った。 人口が減少している日本ではライドシェアは過渡期のサービスになるとの見方を示した。完全自動運転のタクシーが走るアメリカを例に挙げ「少子高齢化が進む日本でこそ様々な自動運転のサービスをやらないといけない」と言明した。 講演は地元の十勝地区農協組合長会が主催した。河野氏は「北海道は海外の農業と勝負できる土地を持っている。スマート農業など北海道でシステムをつくり、どんどん海外へ出していってほしい」と呼びかけた。医療や教育など幅広い分野に触れた。 地元の高校生の質問にも答えた。「人工知能(AI)やデジタル化の進展で失業者が増える懸念はないのか」との問いに「いま日本が心配しないといけないのは失業ではなくて人手不足だ」と返した。「デジタル化を進めなければ、人手不足を補えず結果として経済が縮小する」と説明した。
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ミシガンやら景気指標は明らかに景気後退を示してるのに株だけは、、 すって上げてるにしても富裕層のイケイケガイにしても欧米人は日本人より株やら金融商品に敏感、、 俺らカツカツなのになんで株上がっとんねんで暴動起きるぞ、、 異様な株高というブラックスワン、、 ちなみに今最新の(笑)ブラック・スワンは短期のプットオプション取引で一気にポジション解消するので変な時間に大きなボラが出たりするのはそのせいらしく、、 中長期的にも問題があるとのこと、、
「条件付き早期承認制度」の条件…
2024/05/18 22:38
「条件付き早期承認制度」の条件(4)について (4)検証的臨床試験以外の臨床試験等の成績により、一定の有効性、安全性が示されると判断されること (4)の「検証的臨床試験以外の臨床試験等」としては、一般的に探索的臨床試験(P2試験)の成績が想定されます。ただし、厚労省は、医薬品の性質によってはそれ以外の試験も想定されるとし、 ▽必ずしも確立した代替エンドポイントでないものの、治療薬の薬力学的指標として妥当な指標の成績を確認する試験 ▽検証的臨床試験の代替エンドポイントによる中間解析結果 ▽抗菌力試験や薬剤感受性試験(抗菌薬の場合)、患者由来iPS細胞を使った試験結果(遺伝性疾患の場合)などの非臨床試験 などを例示しています。 すなわち、この制度では2相試験の結果、もしくは、2相試験にまでは至らない試験の結果で有効性、安全性が示されればよくて、3相試験で統計学的有意差を示すことは、求められていないのです。 ★3相の主要評価項目で統計学的有意差を示せなくても「条件付き承認」は可能★ 「主要評価項目が未達だからだめ」と思っている市場の見方は、全くの見当違いです。 したがって、それを前提とした現在の市場株価は、クリングルの真の企業価値を適正に表しておらず、著しい過小評価と言えます。 だからこそ、市場の多くの人が気付く前にクリングルの株を買うことで、非常に大きなリターンを得ることができるのです。 (主要評価項目を達成して、誰もが承認申請と承認を予想している状況では、株を安く買うことはできず、それほど大きなリターンを得ることはできないでしょう。)