クリングルファーマ(株)【4884】の掲示板 2024/04/16〜2024/05/18

＞治験やり直しの可能性あるだろ？
＞言うなよ

「条件付き早期承認制度」があることも、3相で凄い結果が出たことも、ここよりもプロセス・結果において遥かに劣る2相の内容で承認された他社事例があることもしらずに、適当なことを「言うなよ」。

患者数の少ない希少疾患の場合、2相の少数の患者で、一定の有効性が示せれば、条件付き早期承認制度が適用できる。ここは1/2相だけでなく、3相も行っているからデータは揃っている。

ステミラック注は、一度もプラセボ対照比較試験を行わずに、2相でAIS分類の1段階改善を示したことで、条件付き承認されたが、統計学的有意差は出ていない。

クリングルは、プラセボ対照比較試験を行ったうえで、AIS分類の1段階改善（副次評価項目）で統計学的有意差を出している。

この1段階改善というのは、臨床的意義が極めて大きい改善で、治療薬がない患者にとっては、この薬を急性期に投与できるかどうかによって、その後の人生が大きく左右される。

少数の2相どころか厳格な3相までやって、1段階改善で統計学的有意差を証明できているのに、「条件付き早期承認制度」すら認めないなどという運用をPMDAがするとは到底思えない。

自分がクリングルをノンホルで、儲かっているホルダーが羨ましいからといって、わざわざネガティブコメントを書きに来るとか、しょうもない。