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PTCセラピューティクス【PTCT】の掲示板

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フェニルケトン尿症(PKU)患者を対象とした第III相試験において、主要評価項目である血中フェニルアラニン(Phe)濃度を平均63%低下させることに成功したと発表した。

利益につながるのか?